在 1972 年一篇具有里程碑意义的论文中[1]，医生 Theodore Friedmann 和生物化学家 Richard Roblin 描述了通过操纵 DNA 来帮助人类治疗遗传疾病的美好未来，但他们警告说，···

近年来，基于基因工程改造的CAR-T细胞疗法在治疗血液类癌方面展现了强大疗效，FDA先后批准了6款CAR-T疗法上市，研究人员也在积极探索CAR-T治疗实体瘤的潜力。在构建CAR-T细···

日前，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics共同宣布达成了一项新的战略合作，以推进多种用于治疗神经系统疾病的基因疗法。该合作包括了一项Voyager用于治疗帕金森···

思珀生物是一家致力于研究细胞外囊泡装载mRNA蛋白质疗法的新的生物技术公司，与其合作的研究人员开发了一种新型信使RNA（mRNA）递送系统，用于光老化皮肤中的胶原蛋白补充疗···

自古至今，“长生不老”一直是相关研究人员孜孜不倦努力的方向之一。不过在过去数百年间，这个目标就像是一个虚无缥缈的神话，始终未能实现。近日，分拆于哈佛医学院George···

前言 基因治疗这门极其前沿的技术，正处风口，不少人想要站上风口却又担心未知风险，于是驻足观望，寻找合适机会。2022年，基因治疗在曲折中迈上新台阶，共有5个药物获FDA、···

1. 潜在“first-in-class”的肝脏X受体（LXR）小分子激动剂abequolixron在不同类型肺癌中的早期临床试验结果公布，联用化疗的总缓解率（ORR）达38%，疾病控制率（DCR）达77···

美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法 #血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezapa···

近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。该患儿名为Layla Richards，在位···

基因疗法（一）：基本概述 近年来，随着人类基因组计划取得超乎预想的进展，基因测序、RNA-seq等技术的突飞猛进，基因疗法（gene therapy）的热度迅速提高。基因疗法可以从···

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾···

进入到21世纪，人类正式进入到了生物治疗时代，以基因编辑技术为基础的基因疗法在人类疾病治疗史上留下了浓墨重彩的一笔。CRISPR基因编辑技术被称为“基因魔剪”，可以对基···

日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15···

美国FDA批准了有史以来最昂贵的新药，每剂的价格将高达350万美元。这种名为Hemgenix的新药由杰特贝林(CSL Behring)和Unique公司开发。这也是首款获FDA批准用于治疗中重度至···

线粒体（mitochondrion） ，是真核生物细胞的“能量工厂”，线粒体内有一套独立于细胞核的遗传物质——线粒体DNA（mtDNA） 。由于线粒体在能量稳态中的重要作用，因此，线粒···

据《纽约邮报》报道，近日，美国威斯康星州奥罗拉医疗中心故意破坏超过500剂Moderna疫苗的药剂师已被逮捕。这名药剂师名叫史蒂芬·布兰登堡（Steven Brandenburg），在被警···

百万美元级别昂贵药物的新时代到来了。自8月以来，美国或欧洲卫生监管机构已经批准了四种新药，用于一次性治疗罕见遗传病，每款新药的标价至少为每位患者200万美元。 当前，···

一种罕见的遗传病使儿童从出生起就没有正常的免疫系统，这种疾病已经被一种实验性的基因疗法有效地治愈了。一项新的研究报告了首批接受该疗法治疗的10名儿童的情况，他们现···

1971年9月21日，一个名叫大卫·菲利浦·威特（David Phillip Vetter）男孩出生，然而，不幸的是，他患有一种极其罕见的基因缺陷疾病——重症联合免疫缺陷病（简称SCID），从···

2023开年大会！邀请200余位行业领袖及新锐人物报告前沿技术，碰撞新药智慧，同时举办全球前沿技术展，火热报名中！ 在生命中的大部分时间里，罗伯·施罗德（Rob Schroeder）···