生物科技改变命运？ 全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。 而基因疗法的思路，是从源头解决···

近年来，基因组编辑疗法以改写疾病相关基因的方式为许多疾病带来了新的治疗方法，不仅使一些原本无药可医的罕见遗传病患者重获新生，也使一些原本需要终身用药的慢性病患者···

自去年12美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个基因编辑治疗药物以来，基因编辑疗法临床在美国加速启动，未来有望看到更多疗法或适应证获得批准，从而能够让数以万计的患者···

近日，基因疗法开发公司Rejuvenate Bio宣布，其开创性研究已在同行评审期刊《细胞重编程》上发表。这项名为“ "Gene Therapy-Mediated Partial Reprogramming Extends···

自闭症基因疗法即将启动人体试验！2024年1月31日，美国生物技术公司Jaguar Gene Therapy宣布，美国⻝品和药物管理局 (FDA)已批准该公司的基因疗法产品JAG201的研究性新药 (···

现代医学与分子生物学的融合催生了基因治疗概念。基因治疗的历史可追溯到1970年代，科学家们首次在细胞中进行基因治疗科学实践。1980年代，随着基因工程技术的快速发展，基···

“如果这种疗法能让我的儿子多活一天，那就是一种治愈。这就是我所看到的。” ——布伦特·弗比，杜氏肌营养不良患童父亲 日前，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏（Roche）···

自2021年开始，在资本寒冬和“新冠”交织影响下，许多Biotech不得不放慢步调，消减管线，卖掉工厂，裁减团队。但这家初创的生物技术公司先是果断投入1亿多元人民币建好占地···

全球首个！遗传性耳聋基因疗法获重大突破近日刊登在医学期刊《柳叶刀》上的一篇论文称，我国复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队研发的基因治疗药物，可恢复遗传性耳···

近日，瑞士制药公司Ferring Pharmaceuticals研发的膀胱癌基因疗法Adstiladrin宣布在美国全面上市，用于对标准疗法卡介苗治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。 关键···

一、全球首款 CRISPR 基因编辑疗法获批上市2023年11月16日，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 宣布，英国药品和保健产品监管机构（MHRA）已有条件批准 CRISP···

细胞和基因治疗（CGT）的热潮已成为过去。由于估值下滑、管线缩减以及2023年的市场萎缩，整个行业经历了一波波的挑战。但随着时间的推移，我们看到了希望的曙光。现在，我们···

在美国新药获批上市历史上，2023年是收获颇丰的一年。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）旗下的药物评价与研究中心（CDER）批准了55款新药，处于10年来较高水平。而生物···

1月3日，辉瑞宣布，加拿大卫生监管机构已批准其针对B型血友病的基因疗法Beqvez（ fidanacogene elaparvovec），这是辉瑞首次获得此类基因疗法的批准许可。美国FDA预计2024年···

基因疗法通过修饰、操作或删除基因从而改变基因组的变化，有望解决传统小分子、抗体药成药性差或无法根治疾病的问题。在过去的十年间，基因疗法在癌症、遗传性疾病以及传染···

近期，美国FDA批准了首个基因编辑疗法，治疗遗传性血液疾病——镰状细胞病。这一突破性的里程碑事件激励了国内基因疗法药物的研发。第一财经记者关注到，近期国内多个团队在···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，它们分别是福泰制药与CRISPRTherapeutics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟···

就在本月，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法。 自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基···

“我相信，有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因。” “目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验，首先需要奠定研究基础。” 当地时间11月16日，英···