自去年12美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个基因编辑治疗药物以来，基因编辑疗法临床在美国加速启动，未来有望看到更多疗法或适应证获得批准，从而能够让数以万计的患者···

基因疗法通过修饰、操作或删除基因从而改变基因组的变化，有望解决传统小分子、抗体药成药性差或无法根治疾病的问题。在过去的十年间，基因疗法在癌症、遗传性疾病以及传染···

一次治疗，终生治愈当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

三年前，浙江大学良渚实验室俞晓敏研究员接收了一个名为丫丫（化名）的女童患者，她患上了一种疑难症状，关节反复肿痛 10 年余导致跛行，不仅不能跑步，甚至连起身和走路都···

基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展···

一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、···

今日，Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受Vertex和CRISPR Therapeutics公司为CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）递交的监···