1、地中海贫血珠蛋白生成障碍性贫血原名地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传的基因缺陷致使血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链合成缺如或不足所···

由于地中海贫血是单基因变异导致的遗传性疾病，所以基因治疗在该疾病的治疗前景十分广大。由此，基因治疗在地中海贫血中出现了基因替代疗法和基因编辑疗法两种不同的方向。···

2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格居然高达280万美元。 什么药物这么贵？基因疗法是什么，药物怎么一款比一款贵？ 基因疗法是什么···

对于失去异基因造血干细胞移植机会但又有根治需求的β-地中海贫血患者，基因编辑技术是新希望。它无需配型，移植后不需要吃抗排斥药。但该疗法的实践也就两三年时间，至少需···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

每月输血、每日服药……β地中海贫血患者有望摆脱这种“望不到头”的治疗，获得治愈！近日，广东省首例运用RM-001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林（化名）从中山大学孙···

基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展···

通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病（SCD）和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛···

β-地中海贫血是一种由于血红蛋白β链基因（β珠蛋白）异常引起的单基因遗传病。重型β-地贫患者严重缺乏或者不表达β-珠蛋白，导致成人血红蛋白（HbA）不足以及游离α-珠蛋···

基因疗法出现之前，造血干细胞移植是重型地中海贫血的唯一根治手段群“炸了”2022年8月17日晚10点半，夜色已深，李慧从工作的五金店回家，在路上刷到一条新闻：官宣！邦耀生···

2023年2月17日，对于桂林21岁的大学生陈言（化名）来说，这个日子是人生的一个分界点。作为一名重型地中海贫血患者，在此之前，他的人生只有生存，靠不断输血延续生命。在先···