1、地中海贫血珠蛋白生成障碍性贫血原名地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传的基因缺陷致使血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链合成缺如或不足所···

若能通过“一次注射”解决问题，而无需复杂的治疗和长期住院，将有助于基因编辑疗法的推广应用。在患者体内而非体外编辑细胞，也许可做到这一点。 基因编辑器体内完工自行分···

2021年一场灵魂砍价曾登上热搜 将曾经售价70万一针的 脊髓性肌萎缩症（SMA）特效药 砍至一针3万+ 为数以万计的患儿带来了希望 也让这个可怕的致死致残性遗传病 进入大众视野···

3岁的乐乐（化名）不久前因为感冒发烧被医生检查发现心肌酶异常偏高（较正常值高数十倍），转院到湖南省儿童医院进一步诊治，被确诊为遗传病——进行性肌营养不良症（DMD）···

新生儿筛查（newborn screening, NBS）是一项旨在早期发现新生儿可能存在的潜在健康问题或遗传疾病的医疗测试程序，旨在帮助在婴儿出生后尽早识别和治疗一些严重的疾病，从···

对于失去异基因造血干细胞移植机会但又有根治需求的β-地中海贫血患者，基因编辑技术是新希望。它无需配型，移植后不需要吃抗排斥药。但该疗法的实践也就两三年时间，至少需···

据英国《卫报》网站5月9日报道，在医生完成一项具有突破性的体外受精手术，以防止儿童遗传不治之症后，第一个带有三个人脱氧核糖核酸(DNA)的婴儿在英国诞生。这项名为“线粒···

美国俄勒冈健康与科学大学研究人员创建了有史以来最大的健康人体组织合子(两个配子遗传物质融合在一起)后基因组突变图谱，此项科学进展可为诊断和治疗遗传病开辟新途径。而···

近日，西奈山伊坎医学院Ernest Turro团队联合英国剑桥大学、帝国理工大学、伦敦大学学院、美国马里兰大学等诸多单位，在Nature Medicine上发表一篇关于“100000基因组计划（···

英国将于今年晚些时候启动一项10万名新生儿的大规模基因组测序计划，以推动罕见遗传疾病的早发现、早治疗。这一计划预计将对儿童医学具有潜在的深远影响，不过也会引发关于···

导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由芳基硫酸酯酶A（Aryls···

01 一张基因检测报告 让即将结婚的他们犹豫了 如果生的孩子，百分百会得遗传病，你还生不生？ 宁波市妇女儿童医院耳鼻喉科郑医生就面临过这样两难的病症。 一天，一对特殊的···

（来源：Instagram） 每天早上起来，面对自己或者孩子那一头用梳子都梳不开、缠成一团死疙瘩、恨不得直接剪掉的打结头发，你是否感到十分苦恼和沮丧？ 世界上还真有一种罕见···

单基因遗传病是导致出生缺陷的重要原因之一,其整体发病率与染色体疾病处于同一水平[1]。95%的单基因病都缺乏有效的治疗方案[2],少数可治的又往往费用高昂,因此预防是最经济···

英国英格兰基因公司12日宣布，计划自明年起征集10万名新生儿展开全基因组测序，以期助力筛查罕见的遗传疾病。不过，项目引发一些伦理学家担忧。 这个项目名为“新生儿基因组···

通过腺相关病毒（AAV）递送CRISPR基因编辑工具，为开发永久性逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。通过这种方式来靶向并敲入正常基因序列以恢复基因功能，而不用管突变类···

2018年南方科大原副教授贺建奎宣布使用基因编辑技术诞生”3名号称先天免疫艾滋的婴儿，引发全球哗然，当时业内专家对实验的动机和必要性、实验过程的合规性、实验影响的不可···

在资本的推动下，在科学家们的豪言壮语中，老百姓对基因编辑产生了许多美好的期待和幻想。然而，历史告诉我们，任何新技术刚出现时，都同时是天使和魔鬼。 今年2月底，国际···

“基因编辑狂人”贺建奎，复出成立新实验室！他在个人微博发布实验室落户北京的最新消息：实验室，北京大兴，新起点，新征程！2019年底，因“基因编辑”案，贺建奎被判处3年···

基因是一个神秘的领域，它控制着我们的高矮胖瘦，美丑甚至生老病死，那它可以通过基因修复技术改变吗。以前不可以，但现在我们看到了希望。 2022年4月，由国际科学家团队（···