听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风···

近日，北海康成制药有限公司（股票代码"1228.HK"）宣布，其与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于洛···

CRISPR基因编技术的出现和应用，为遗传疾病的治疗带来了前所未有的希望，近几年，我们也看到了CRISPR基因编辑在罕见遗传病、癌症、心血管疾病中的临床进展，让许多面临罕见···

嘉宾简介：本期访谈的嘉宾Caroline Xu博士是ViGeneron的联合创始人兼首席执行官。ViGeneron致力于开发创新的基因疗法，以治疗具有高度未竟医疗需求的眼科疾病。早在2019年，···

在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公···

目前，国内共17款AAV基因治疗药物IND申报获批，按照其获批时间先后顺序汇总如下：1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股···

细胞与基因治疗无疑是近两年来生物创新药行业热度最高的领域之一，其中，基因疗法作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，为许多缺乏有效治疗方案的罕见疾病带来了希望。自2016···

2月1日消息，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。根据至善唯新新闻稿介···

近年来，基于基因工程改造的CAR-T细胞疗法在治疗血液类癌方面展现了强大疗效，FDA先后批准了6款CAR-T疗法上市，研究人员也在积极探索CAR-T治疗实体瘤的潜力。在构建CAR-T细···

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾···

专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测···

腺相关病毒（AAV）是目前应用最为广泛且最为重要的体内基因治疗递送载体。它们可以递送高达4.7kb的遗传负载，并能广泛感染各种细胞类型，而且几乎没有致病性。AAV的生产过程···

近日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neova···

51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

通过腺相关病毒（AAV）递送CRISPR基因编辑工具，为开发永久性逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。通过这种方式来靶向并敲入正常基因序列以恢复基因功能，而不用管突变类···

本周，关于基因治疗血友病的消息可谓双喜临门……首先是在本周二，FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗成人血友病B；···

全球基因治疗已然起步，近年国内基因治疗公司频频出现，国内基因治疗发展到什么阶段了？我们研究了国内60余家基因治疗公司的基本情况，从公司成立、融资、技术布局、管线进···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···