自2021年开始，在资本寒冬和“新冠”交织影响下，许多Biotech不得不放慢步调，消减管线，卖掉工厂，裁减团队。但这家初创的生物技术公司先是果断投入1亿多元人民币建好占地···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

1999年，患有严重遗传病鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的18岁少年 Jesse Gelsinger，在接受宾夕法尼亚大学 James Wilson 教授主导的腺病毒基因治疗临床实验后，发生严重免疫反应后···

世界上最美妙的声音是什么？也许是清晨小鸟在枝头“叽叽叽”的欢快歌声，也许是山间小溪潺潺的流水声，亦或是家人亲切的关怀和表扬... 然而，对于先天性耳聋的患者来说，由···

据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

众所周知，喝酒有害健康，许多研究表明，酒精是一种致癌物，喝酒与包括癌症在内的一系列伤害和疾病有关。2018年8月，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》发表了一项对全球195个国家···

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治···

转基因活体小鼠模型对许多领域的生物医学研究产生了巨大的影响，包括肿瘤学、神经生物学、遗传性遗传疾病和传染病。这些研究通常需要转基因的组织特异性表达，以更好地反映···

听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风···

近日，北海康成制药有限公司（股票代码"1228.HK"）宣布，其与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据于洛···

CRISPR基因编技术的出现和应用，为遗传疾病的治疗带来了前所未有的希望，近几年，我们也看到了CRISPR基因编辑在罕见遗传病、癌症、心血管疾病中的临床进展，让许多面临罕见···

嘉宾简介：本期访谈的嘉宾Caroline Xu博士是ViGeneron的联合创始人兼首席执行官。ViGeneron致力于开发创新的基因疗法，以治疗具有高度未竟医疗需求的眼科疾病。早在2019年，···

在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公···

目前，国内共17款AAV基因治疗药物IND申报获批，按照其获批时间先后顺序汇总如下：1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股···

细胞与基因治疗无疑是近两年来生物创新药行业热度最高的领域之一，其中，基因疗法作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，为许多缺乏有效治疗方案的罕见疾病带来了希望。自2016···

2月1日消息，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。根据至善唯新新闻稿介···

近年来，基于基因工程改造的CAR-T细胞疗法在治疗血液类癌方面展现了强大疗效，FDA先后批准了6款CAR-T疗法上市，研究人员也在积极探索CAR-T治疗实体瘤的潜力。在构建CAR-T细···

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾···

专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测···