腺相关病毒（AAV）是目前应用最为广泛且最为重要的体内基因治疗递送载体。它们可以递送高达4.7kb的遗传负载，并能广泛感染各种细胞类型，而且几乎没有致病性。AAV的生产过程···

近日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neova···

51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

通过腺相关病毒（AAV）递送CRISPR基因编辑工具，为开发永久性逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。通过这种方式来靶向并敲入正常基因序列以恢复基因功能，而不用管突变类···

本周，关于基因治疗血友病的消息可谓双喜临门……首先是在本周二，FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗成人血友病B；···

全球基因治疗已然起步，近年国内基因治疗公司频频出现，国内基因治疗发展到什么阶段了？我们研究了国内60余家基因治疗公司的基本情况，从公司成立、融资、技术布局、管线进···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···