基因疗法可引入功能基因来替代突变基因,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。 21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治···
美国时间11月22日,美国FDA宣布,澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后,澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元,折合人民币2500万元,这···
昨日,全球首个血友病B基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发,使用腺相关病毒5(AAV5)载体递送表达凝血因子Ⅸ(FIX)Pa···
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