6月29日，Biomarin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个获FDA批准···

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第···

一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新2岁时被确诊为血友病，先后经历了无药可治、输血浆制品、注射凝血因子的治疗方式。现在，基因疗法为基本治愈血友病带来了希望。血···

在经历了2022年的上市“井喷期”之后，基因疗法在2023年继续保持活跃态势。 2月20日，CSL Behring公司宣布，其B型血友病基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)获得欧···

CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在···

美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法 #血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezapa···

日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

基因疗法和基因编辑疗法通过在患者体内长久表达治疗性基因或者永久改变基因组，有望通过一次性治疗，为患者带来长期疗效，甚至达到永久治愈的目标。然而，基因疗法和基因编···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

中国信念医药（上海）有限公司创始人肖啸认为，理论上AAV基因治疗属于“一针治疗，多年有效”。现有的临床数据显示，基因治疗可以让血友病患者体内凝血因子水平长期维持在一···

基因疗法可引入功能基因来替代突变基因，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。 21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治···

美国时间11月22日，美国FDA宣布，澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，折合人民币2500万元，这···

本周，关于基因治疗血友病的消息可谓双喜临门……首先是在本周二，FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗成人血友病B；···

昨日，全球首个血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发，使用腺相关病毒5（AAV5）载体递送表达凝血因子Ⅸ（FIX）Pa···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···