核心提要：1. 3月21日，美国麻省总医院宣布成功将经过基因改造的猪肾移植到活人体内，创下全球首例。目前，病人的免疫系统都还没有出现排斥猪肾的状况，血压、生命迹象都很···

近日，在深圳市互联网信息办公室、深圳报业集团、深圳特区报联合制作的《世界在深圳——像生活在两三个城市》纪录片中，来自秘鲁的华大基因技术支持工程刘博涵（Christian ···

自闭症基因疗法即将启动人体试验！2024年1月31日，美国生物技术公司Jaguar Gene Therapy宣布，美国⻝品和药物管理局 (FDA)已批准该公司的基因疗法产品JAG201的研究性新药 (···

1月25日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊（the lancet，影响因子：169）以长文形式发表了题为“aav1-hotof gene therapy for autosomal rece···

新周期必然是相对于老周期所言。中国基因检测行业的老周期是从二代测序兴起的2015年开始，彼时，整个行业的情况就是大量来自于华大基因和留学归来的科技精英，纷纷创业建立···

1月3日，辉瑞宣布，加拿大卫生监管机构已批准其针对B型血友病的基因疗法Beqvez（ fidanacogene elaparvovec），这是辉瑞首次获得此类基因疗法的批准许可。美国FDA预计2024年···

来自湖北的海登和他的父亲，被“黑色魔咒”困扰几十年。他们患有同一种罕见病，这种罕见病直到海登29岁时才被诊断出来。而目前，全球也仅有十几个人患这种疾病，这种疾病即···

生物黑客届的代表人物之一Elizabeth Parrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因疗法逆转衰老的自我实验者。 2016年4月，···

“CRISPR最初是一个好奇心驱动的基础研究项目，现在已成为无数研究人员使用的突破性策略，并能够帮助改善人类健康状况。” ——詹妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna）博士 ···

杜氏肌营养不良DMD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在婴幼儿中发病率达1/3300，致残的几率极高。典型的杜氏肌营养不良症早在2～3岁时就会出现症状，到了12～13岁时，绝大部分患···

英国药品和保健品管理局日前披露，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，有条件批准美国福泰制药（Vertex Phamaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）···

伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISP···

英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。 2020年10月7日，瑞典皇家···

当地时间周四一大早，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），···

通过一次耳部注射，将基因治疗药物递送到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白，能恢复或改善患儿的听觉和言语功能。 日前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、遗传···

随着DNA重组、基因克隆等技术的逐步成熟，基因治疗这一具有革命性的医疗技术不断发展，改变了单基因遗传病的治疗现状，为肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的选择···

10月27日，舒易来医生在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会上分享了基因治疗药物RRG-003的全球首批多例基因治疗临床试验结果，其数据显示，5例患者中4例患者治疗后有明显的听···

细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。 在现代医学迅速发展的环境下，细胞和基因疗法（CGT）涌现成为一种突破性方法，有···

10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床，预计今年年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法···

“3年前我发高烧，用药不当后，我的听力越来越弱。”“妈妈，不是我不乖，只是想对你说话……”这是央视的公益片，片中5岁的小浠诺，用手语“诉说”自己因用药不当致聋的经···