1月25日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊（the lancet，影响因子：169）以长文形式发表了题为“aav1-hotof gene therapy for autosomal rece···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

首个CRISPR疗法获得里程碑式的批准，为基于更高效、更精确的基因组编辑的治疗铺平了道路。 在世界上首次批准CRISPR-Cas9基因组编辑疗法不到一个月后，研究人员希望这种疗法···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。 在现代医学迅速发展的环境下，细胞和基因疗法（CGT）涌现成为一种突破性方法，有···

10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床，预计今年年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法···

CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现显著改变了基因编辑领域的格局，为科学家自由操纵基因提供了前所未有的简便和高效。但CRISPR基因编辑的精确性对于确保临床安全性和避免意外、···

据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

前言结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展···

Shankar Ramaswamy告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。 日前，一家基因治疗初创公司Kriya ···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

“细胞基因治疗近年来发展迅速，成为国际科技竞争的未来焦点，这一新型治疗模式在行业整体遇冷中逆流而上，在资本寒冬下仍有很高热潮。与普通治疗相比，细胞治疗疗效显著提···

结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展全景···

4月18日，辉大基因宣布，其研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心···

扩展版产前基因检测靠谱吗？ 导 读 基因检测技术虽然先进，但无论是产前基因筛查还是诊断都有着各自的局限。眼下，利益的驱使、不规范的操作和对技术不了解产生的不合理期望···

美国医学遗传学和基因组学学院专业实践和指南委员会（ACMG）的成员在一份关于PRS测试临床应用的新政策声明中建议目前不要使用多基因风险评分测试（polygenic risk score te···

3月2日，宣布FDA批准其NTLA-2002的研究性新药（IND）申请，NTLA-2002是一种体内基因编辑药物，旨在使靶基因激肽释放酶B1（KLKB1）失活，在单剂治疗后永久性降低血浆激肽释放···

严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这···

前言我国是人口大国，也是出生缺陷高发国家。出生缺陷直接影响出生人口素质，危害儿童健康，关系着千万家庭的幸福感和整个社会的和谐，其带来的长期经济和精神损失更是难以···

作为一种可治愈癌症的新兴疗法，近年来细胞与基因产业火热。去年12月29日，深圳市七届人大常委会第十四次会议表决通过《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》法规，深圳成···