解锁医学新前沿:探索细胞和基因疗法的全球临床趋势
细胞和基因疗法(CGT)是先进的医学前沿领域之一,可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。
在现代医学迅速发展的环境下,细胞和基因疗法(CGT)涌现成为一种突破性方法,有可能改变治疗许多疾病的方式。随着生物制药行业和研究机构加大在这一领域的投入,全面了解全球CGT的趋势也就变得尤为重要。本文深入分析了CGT领域一些具有前景的发展,重点关注创新疗法、临床试验及其对患者结局的潜在影响。
CGT疗法的获批现状如何?
到2023年底,12余种新型CGT疗法有望在美国、欧洲或两地同时获批上市。例如,在未来1-2年内,Vertex Pharmaceuticals Incorporated和CRISPR Therapeutics AG研发的首个基于CRISPR疗法的药物有望获得美国、英国和欧盟监管机构的批准,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。同样,虽然研发旅程屡屡受挫,但杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因疗法可能在2023年获得FDA的快速通道批准认定。此外,Intellia Therapeutics,Inc.针对两种罕见病(ATTR淀粉样变性和遗传性血管性水肿)的体内基因编辑解决方案在临床上也取得了进展。
此外,科学界已经开始关注CAR-T细胞治疗癌症。研究人员已经证明, CAR-T细胞虽然使用频率不及免疫检查点抑制剂,但在治疗晚期白血病和淋巴瘤、以及延迟疾病进展方面可与免疫检查点抑制剂相媲美。美国FDA已批准了约6种CAR-T细胞疗法,用于治疗血液恶性肿瘤(淋巴瘤和白血病)。近期获批的CAR-T细胞疗法主要用于治疗多发性骨髓瘤。
新的CGT疗法有哪些?
2021年有多个基因疗法获批上市。其中,诺华公司的基因治疗药物Zolgensma引发广泛关注,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。同样,传奇生物(Legend Biotech)和杨森(Janssen)、百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)和蓝鸟生物(Bluebird bio)研发的CAR-T疗法均在2022年获批,用于治疗多发性骨髓瘤。
到2023年底,12余种新型CGT疗法有望在美国、欧洲或两地同时获批上市。
CGT临床试验的地域分布如何?
近5年期间(2018-2022),各地域CGT疗法的临床试验占比显示:
亚太地区所占份额从2018年的41%上升至2022年的48%
北美和欧洲两地在2018年占主导地位,份额达到54%,但在2022年降至47%。世界其他地区所占份额较小,约为5%。不过,这也表明CGT试验的触角在全球范围内延伸,不再局限于少数关键地区。
总体而言,上述数据反映了CGT行业的动态,即亚太地区持续攀升,北美和欧洲维持主导地位,世界其他地区的CGT试验有所增加,体现了该领域的全球多样性。
CGT的增长趋势如何?
根据Evaluate Pharma的全球销售预测,2021年到2026年期间,生物药销售额(不包括CGT疗法在内)预计增加5%,从约4000亿美元增加到超过5000亿美元。相比之下,CGT疗法的同期销售额将从每年的40亿美元扩大至450亿美元以上,相当于复合年增长率(CAGR)超过60%。由于较其他生物制剂和传统药物相比,CGT治疗领域具有收入快速增长的潜力。因此,那些具有优秀CGT治疗管线的公司有望成为具有吸引力的收购目标。
全球CGT试验的趋势如何?
5年期间,全球启动了约2000项基于CGT的试验。其中,单个国家试验占比超过70%,多国试验的占比少于30%。
中国内地和美国是CGT试验的主要地点,各有超过600项CGT试验开展。
2018年至2022年的五年期间,亚太地区的单个国家CGT试验占比为90%,远远高于北美(69%)和欧洲(35%)。
CGT治疗的应用领域有哪些?
在亚太、北美和欧洲三个地区,肿瘤似乎仍是CGT活跃的治疗应用类别。然而,亚太地区的肿瘤CGT试验数量是北美的两倍多,欧洲的10倍多。
另外,亚太地区在CGT治疗肌肉骨骼疾病、心血管疾病、血液和呼吸系统疾病的试验方面也占据主导地位。
当进一步深入分析CGT试验的主要适应症时,我们发现,血液恶性肿瘤成为研究广泛的适应症。CGT治疗淋巴瘤,尤其是急性淋巴细胞白血病(ALL)、B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-cell NHL)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、滤泡性淋巴瘤(FL)和急性髓系白血病(AML)以及多发性骨髓瘤也受到了很多关注。继血液恶性肿瘤之后,实体瘤、胃肠道癌、妇科癌症、胰腺癌和肺癌也是CGT治疗的广泛研究领域。
总体而言,在CGT试验的主要适应症方面,亚太地区占据主导,其次是北美。
CGT试验的分子亚型有哪些?
2018年至2022年的五年期间,按亚型划分CGT治疗试验的分布情况有着明显的全球趋势。同期完成的CGT试验中,基因修饰细胞疗法占比最高,达到43%;细胞疗法位居第二,占比39%;而基因疗法约占18%,不到CGT试验总数的五分之一。
生产创新和扩大生产能力有何发展?
扩大生产工艺是基因疗法的一大关键挑战。随着基因疗法变得更为复杂,如何让更广泛的患者人群能够获得此类治疗,扩大生产能力成为关键的一步。目前,创新技术为高效且可扩展的生产模式铺平道路,弥合研究试验和广泛治疗应用之间的差距。
未来方向在哪里?
在一个快速发展的医疗环境中,CGT是希望的灯塔。随着全社会合力推动CGT治疗的发展,我们正在见证疾病治疗方式的急剧转变。通过改变基因,利用机体内的细胞机器,细胞和基因疗法有可能改变医疗格局,解锁医学新前沿。通过了解临床试验的全球趋势、患者招募指标、资金动态、生产创新及新兴疗法,我们不仅见证了历史,也在积极塑造医疗保健的未来。
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