2022年12月5日，一家名为SonoThera的初创公司宣布完成了6075万美元的A轮融资，用于推进其超声引导的非病毒基因治疗平台。本次融资由ARCH领投，强生、Illumina、礼来、Vertex等行业巨头的风投部门跟投。

对于基因治疗而言，传统的方式是使用病毒载体进行递送。而SonoThera公司则与众不同，他们将用于基因治疗的核酸负载在一个微泡（Microbubble）中，然后将其注射到血液中。使用FDA批准的超声设备和专有的声学剖面系统，微泡可以被引导到目标位置，当微泡被超声波震碎时，会在细胞膜上瞬时打孔，从而将携带的核酸递送进细胞内。

这种方法使得SonoThera避免了使用病毒载体相关的免疫原性和高成本，同时保持了其高效率和靶向特异性。这些微泡可以装载各种核酸，同时具有更高的装载能力。

SonoThera公司的CEO Kenneth Greenberg 博士表示，SonoThera目前正在开发基因治疗平台，这一平台将专注于特定的器官系统，而不是特定的疾病。如果我们能解锁向不同器官传递的能力，就有可能治疗多种疾病。公司的目标是在2025年启动第一阶段临床试验。

此轮融资的领投方ARCH Venture的合伙人 Steven Gillis 博士表示，SonoThera的非侵入式、非病毒疗法可能代表了下一代基因药物，将显著改变许多不同疾病的基因治疗范式。

早在1982年，SonoThera的联合创始人 Steve Feinstein 发明了微泡（Microbubble），此后FDA批准了将微泡用做超声增强剂，用于改善心脏诊断的图像质量。此后，他又将微泡技术向前推进了一大步，将其应用于基因治疗。

SonoThera公司认为，病毒载体面临着免疫原性、复杂且昂贵、组织生物分布、载体容量限制等问题。而现有的非病毒载体存在着效率低下、表达时间短、材料相关毒性、特异性差等问题。

而SonoThera的非病毒平台有着一系列优势，包括有效载荷多样化（可装载多种类型的核酸形式）、装载能力更强（远超病毒载体的装载能力）、特异性递送（针对性靶向不同器官）、患者接受度高（能够扩大可接受基因治疗的患者群体）、递送效率高（能够将装载的治疗性和算有效递送到细胞中）、安全性高（涉及的试剂和设备已在临床中安全使用了数十年）。

参考资料：

https://sonothera.com/sonothera-completes-60-75m-series-a-funding-for-ultrasound-guided-nonviral-gene-therapy-platform-development/