基因治疗市场即将进入爆发期 国内企业面临技术突破挑战

基因治疗（gene therapy），是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗属于生物医学中技术壁垒高的分类之一，主要治疗现阶段尚无有效治疗方法、对健康威胁严重的疾病，例如血液瘤等恶性肿瘤、血友病等遗传病、艾滋病等感染性疾病、脊髓性肌肉萎缩等罕见病等。

与传统治疗方式相比，在部分疾病治疗领域，基因治疗具有明显优势，在提高患者生活质量、延长患者寿命方面具有重要意义。基因治疗包括生殖细胞基因治疗、体细胞基因治疗两大块，受技术限制，现阶段全球研究主要集中在体细胞基因治疗领域。20世纪70年代，基因治疗概念被提出，90年代初，首个遗传病体细胞基因治疗方案被美国批准用于临床，到2020年，美国FDA批准的基因治疗产品有十余款。

根据新思界产业研究中心发布的《2021年全球及中国基因治疗产业深度研究报告》显示，2020年，全球基因治疗市场规模达到2.3亿美元，随着研究不断深入，获批产品不断增多，疗效逐渐得到市场认可，全球基因治疗市场将进入爆发式增长阶段。预计未来5年，全球基因治疗市场将以178%左右的增速增长，到2025年市场规模将达到380亿美元以上。

与美国相比，我国基因治疗获批上市产品较少，但相关技术研究火热。2017年以来，我国政府陆续颁布了多项政策，规范基因治疗行业发展，在此情况下，我国进入临床试验阶段的基因治疗产品数量快速增多，涉及到遗传病、恶性肿瘤、罕见病等领域。未来随着临床试验通过，多款产品有望集中上市，届时我国基因治疗市场规模有望迅速扩大。

我国基因治疗行业发展时间较短，由于技术、经验、人才积累不足，在部分高技术含量原材料领域研发及生产实力弱，例如色谱柱填料、质量分析色谱柱、除菌滤器、除病毒滤器等产品基本依靠进口。我国基因治疗整体产业链完整度较低，大部分原材料市场被国外企业所垄断，不利于我国基因治疗行业长期健康发展，未来多个领域均面临技术突破挑战。

行业分析人士表示，基因治疗行业进入的研发及技术壁垒高，由于属于新兴治疗方式，需经过大量临床试验来验证疗效，因此也具有高资金壁垒，在全球范围内，参与布局的企业主要是各国医药行业中的领先企业。与美国相比，我国医药企业在规模、研发能力、技术水平等方面实力较弱，但看好市场前景，进入基因治疗领域布局的企业数量正在不断增多，多款产品进入临床试验阶段，预计5年内，我国基因治疗市场将迎来爆发。