近日，一项令人振奋的科技成果刷屏网络。荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员在一次医学会议上介绍称，他们利用CRISPR基因编辑技术，成功地从被感染的细胞中清除了艾滋病毒（HIV)。

法国生物化学家Emmanuelle　Charpentier、美国生物学家Jennifer　Doudna因对基因编辑技术CRISPR的贡献，摘得2020年诺贝尔化学奖。

CRISPR，是生命科学领域“最具前途”也“最受瞩目”的明星技术。2020　年，诺贝尔化学奖就曾颁给两位女性科学家先驱，表彰他们对CRISPR基因编辑研究领域的贡献。

基因编辑技术下，攻克艾滋病成为可能？CRISPR基因编辑技术又有多神奇？一起了解神奇的“基因魔法笔”。


诺奖技术消除艾滋？为时尚早

在医学领域，艾滋病一直是令全球科研人员头疼的难题。

此前研究表明，艾滋病毒具有极强的“隐身”和“复制”能力。当艾滋病毒进入人体后，它会将自己整合到几种细胞类型的宿主基因组中。在那里，它们可以不断复制，持续攻击人类的免疫细胞，导致感染者患上各类疾病。

目前最先进的药物能阻断病毒复制，却无法彻底清除感染者DNA中携带的HIV病毒。一旦停药，病毒就会“卷土重来”

在此次会议中，荷兰研究人员证明，用CRISPR系统对培养皿中的免疫细胞进行测试，可以灭活所有HIV病毒，将其从免疫细胞中清除。

但值得注意的是，研究人员也强调，目前的工作只是“概念证明”，短期内不会成为治疗艾滋病的方法。

从实验室走向临床，还有很长的一段路要走。

对此，记者求证西湖大学生命科学学院教授宋春青，她认为，要在短期内实现这样的愿景，并不容易。

目前，研究人员的策略针对体外培养的特定细胞，但HIV病毒可以感染人体内不同类型的细胞和组织，宋春青表示，这种方法是否在人体不同组织不同细胞内拥有一样的效果仍然有待实验验证。

此外，治疗可能带来的脱靶效应以及副作用也是一大挑战。宋春青解释，如何将CRISPR工具有效“递送”到人体相应细胞或组织内，并最终实现精准靶向HIV病毒，还并无明确的方法，需要首先分析病人的感染程度、受到感染的组织乃至细胞。同时，靶向　HIV病毒DNA序列的CRISPR工具组合元素，在完成任务之后是否会对人体原有细胞造成另一种“健康危害”，也是科学家们和公众普遍担忧的安全问题。


什么是CRISPR？

想象一下，如果人类拥有一只“基因魔法笔”，生命代码哪里坏了就能进行修改，是否方便又高效？CRISPR技术，就被寄予了这样的期望。

CRISPR全名“Clustered　Regularly　Interspaced　Short　Palindromic　Repeats”，作为基因编辑技术的一种，研究人员也常常形容它为“基因剪刀”，在向导RNA　(gRNA)　的指导下，Cas9蛋白可以沿着基因组，针对性地找到人体基因内的“出错”的地方，并沿着规划的路线，并将之切割或纠正。

随着CRISPR技术的发展，全世界科学家针对其在医学、生物学、农业等领域的应用开展了广泛的研究。

宋春青认为，CRISPR技术对血液疾病的治疗或将成为该技术在医学领域的发展首选。“因为血细胞相较人体其他细胞更容易获得，我们可以血细胞直接抽取出来，在体外进行基因修复后再送回体内，同时检测其拖把效应，进而减少后续安全性的风险。”

除了直接切除基因，宋春青课题组基于CRISPR技术开发的CRISPR　FISHer技术，曾在2022年发表于 Cell　Research 杂志。“可以理解它为一种DNA导航系统，在活细胞中定位、标记、追踪DNA，实现活细胞单拷贝基因成像，从而辅助各种

DNA出错位置的的临床检测。”宋春青介绍道。

此外，课题组也在研究使用CRISPR相关技术，对一种肝脏遗传疾病进行基因敲除和原位修复。目前，相关策略已在小鼠模型上进行了有效应用。

“总而言之，CRISPR技术正在发展，并将为更多的疾病治疗带来曙光，但要做到真正让病患受益，还有一段长长的路要走，”宋春青笑道，“这也正是我们不断为之努力的动力和方向。”