加州大学旧金山分校的蒂皮·麦肯齐博士

中国科学"狂人"贺建奎把基因编辑做到了“从0到1”，非法编辑受精卵。现在，国际同行开始基因编辑"从1到N"，利用基因编辑治疗胎儿罕见疾病——胎儿基因编辑"手术"。这是基因编辑领域最新进展。关注详情。


麦肯齐博士是一位在胎儿外科领域国际知名的权威专家和临床医生，她现在正在致力于将基因编辑技术应用于治疗子宫内胎儿疾病——基因编辑最前沿领域的临床研究项目。

她曾经参与过多次胎儿手术，也目睹了一个胎儿从一种致命的骶尾部畸胎瘤中被救治的过程，但多数胎儿手术的结果都不尽如意，最终没有保住小生命。

这些经历深深地影响了她，她决定专注于胎儿外科领域，她的目标是开发一种无需传统手术即可治疗遗传性罕见疾病的方法。

她利用C基因编辑“颗粒”注射入连接母体和胎儿的静脉中，希望能在那些已知遗传性疾病发生之前从根本上治愈它。

尽管这一创新方向充满了希望，但也存在着诸多挑战，包括潜在的风险，如母亲健康的影响和胎儿发生意外突变的可能性。

麦肯齐博士领导的基因编辑团队，正专注于实验室动物模型验证，希望解决这些潜在问题，降低风险；计划在十年内，摸索出如何安全且符合伦理道德地在胎儿身上进行基因编辑疗法，制定胎儿基因编辑“手术”路径。

业界人士评论她的研究有可能彻底改变胎儿罕见疾病的治疗方法，为出生前胎儿疾病的有效治疗，开辟了全新路径。

她的创新研究和临床试验受到业界同行高度评价，认为她是把基因编辑技术应用于医学最前沿的领军人物。关注详情。

20年来，利用体外技术治疗或改变胎儿DNA的想法一直在不透明地“游荡”，基因编辑技术已获得了突破。然而，伦理争议仍笼罩在胚胎医学领域。基因编辑界几乎没有人愿意触碰伦理底线。中国本应当领先，现在也悄无声息了。