基因编辑新领域: 子宫内基因编辑治疗胎儿罕见疾病
加州大学旧金山分校的蒂皮·麦肯齐博士
中国科学"狂人"贺建奎把基因编辑做到了“从0到1”,非法编辑受精卵。现在,国际同行开始基因编辑"从1到N",利用基因编辑治疗胎儿罕见疾病——胎儿基因编辑"手术"。这是基因编辑领域最新进展。关注详情。
麦肯齐博士是一位在胎儿外科领域国际知名的权威专家和临床医生,她现在正在致力于将基因编辑技术应用于治疗子宫内胎儿疾病——基因编辑最前沿领域的临床研究项目。
她曾经参与过多次胎儿手术,也目睹了一个胎儿从一种致命的骶尾部畸胎瘤中被救治的过程,但多数胎儿手术的结果都不尽如意,最终没有保住小生命。
这些经历深深地影响了她,她决定专注于胎儿外科领域,她的目标是开发一种无需传统手术即可治疗遗传性罕见疾病的方法。
她利用C基因编辑“颗粒”注射入连接母体和胎儿的静脉中,希望能在那些已知遗传性疾病发生之前从根本上治愈它。
尽管这一创新方向充满了希望,但也存在着诸多挑战,包括潜在的风险,如母亲健康的影响和胎儿发生意外突变的可能性。
麦肯齐博士领导的基因编辑团队,正专注于实验室动物模型验证,希望解决这些潜在问题,降低风险;计划在十年内,摸索出如何安全且符合伦理道德地在胎儿身上进行基因编辑疗法,制定胎儿基因编辑“手术”路径。
业界人士评论她的研究有可能彻底改变胎儿罕见疾病的治疗方法,为出生前胎儿疾病的有效治疗,开辟了全新路径。
她的创新研究和临床试验受到业界同行高度评价,认为她是把基因编辑技术应用于医学最前沿的领军人物。关注详情。
20年来,利用体外技术治疗或改变胎儿DNA的想法一直在不透明地“游荡”,基因编辑技术已获得了突破。然而,伦理争议仍笼罩在胚胎医学领域。基因编辑界几乎没有人愿意触碰伦理底线。中国本应当领先,现在也悄无声息了。
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