细胞与基因解读:NK、iPSC细胞来源外泌体,肿瘤治疗新方向
近年来,外泌体作为一种极具潜力的药物递送载体受到越来越多的科研关注,作为药物,由于其富含生物活性物质,本身具有一定的治疗潜力。所有细胞均可分泌外泌体,但是不同细胞来源的外泌体其特色和应用也不同,目前国内外已有多家企业在外泌体治疗领域进行布局。
各来源外泌体研究进展
免疫细胞来源外泌体
近期,发表于《Cancer Research》的一篇综述表明,NK细胞释放的外泌体能够用于肿瘤治疗领域,其携带的其携带的具有抗肿瘤作用的蛋白质和microRNAs,将有望成为一种有前景的新抗癌方法。NK细胞来源外泌体在疾病治疗领域优势巨大,包括具有选择性杀伤作用,降低细胞因子释放引起的毒性以及能够穿透癌细胞的“防护屏障“。
间充质干细胞外泌体
近日,Kala Pharmaceuticals宣布其在研人间充质干细胞分泌蛋白质组(MSC-S)疗法KPI-012获得FDA的快速通道指定(FTD),用于治疗持续性角膜上皮缺损(PCED)。
2023年4月,Direct Biologics 公司宣布其髓间充质干细胞外泌体研究性药物ExoFlo™已被FDA授权扩大其3期临床试验,旨在评估其治疗任何潜在病因引起的中度至重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的安全性和有效性。
ExoFlo™旨在利用BM-MSCs衍生EVs的抗炎、免疫调节和再生特性以治疗中度至重度新型冠状病毒感染和ARDS患者。这是首个且目前唯一一个经FDA批准进入3期的MSC外泌体疗法。
值得一提的是,原生生物的间充质干细胞外泌体PSC-MSC-Exo处于IIT研究,用于治疗干眼症。
此外,中山大学脐带来源间充质干细胞来源的外泌体也处于IIT研究用于治疗干眼症。
iPSC来源外泌体
2023年3月,安徽中盛溯源生物科技有限公司与上海艾棵颂生物科技有限公司签署总额逾千万的合作协议,该资金将用于合作开发iPSC来源外泌体药物。艾棵颂建立了干细胞外泌体技术研发与产业转化的技术平台,此次合作将充分发挥自身平台和技术优势,携手推进iPSC来源外泌体药物的开发及临床注册申报工作,
ALF201是北京呈诺医学研发的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物产品,ALF201基于诱导多能干细胞(iPSC)定向诱导分化制备内皮祖细胞(EPC)原液,并进而得到符合临床申报要求的内皮祖细胞注射液,是处于研究阶段的、用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性脑卒中的产品。
工程化外泌体
exoIL-12和exoSTING是基于Codiak BioSciences公司工程化外泌体技术平台开发的两款产品,也是全球最先进入临床的工程化外泌体递送药物。exoIL-12是一种外泌体治疗候选药物,可用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)、黑色素瘤、默克尔细胞癌、卡波西肉瘤、多形性胶质母细胞瘤和三阴性乳腺癌。目前仍处于1期研究。exoSTING是Codiak公司第二款工程化外泌体候选药物,处于1/2期临床阶段。
除此之外,Codiak开拓了exoASO-STAT6管线,同样是一种新型的工程化外泌体候选药物,目前正在1期临床试验,旨在评估晚期肝细胞癌(HCC)、原发性胃癌和结直肠癌患者(CRC)中的安全性、耐受性、生物标志物和初步抗肿瘤活性。
北京恩泽康泰以外泌体组学平台—Exoomics™为核心的高通量多组学解决方案和工程化外泌体改造平台—ModiExo®为核心的基础研究解决方案等丰富的产品线,同时基于核心知识产权的工程化外泌体平台-Echosome®的外泌体创新药研发,现已建立完整的外泌体生产和质量表征评价体系,并启动国内首个外泌体GMP中试车间建设。公司研发管线主要涵盖肿瘤免疫、神经及罕见病等领域。
总结
外泌体作为一个新型的研究热点,由于它在体内分布的广泛性和获取的便捷性,已经成为疾病治疗的潜在有效方式,在精准医疗上有着光明的前景。相信随着越来越多的相关研究,未来外泌体的应用领域将进一步拓展,为难以攻克的医学难题带来新的曙光,惠及更多患者。
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