CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在正在进行的临床试验中，Hemgenix通过向患者体内输送编码凝血因子IX的功能性基因，成功减少了年度出血率。新闻稿指出，Hemgenix是欧盟（EU）和欧洲经济区（EEA）首个获批用于血友病B的基因疗法。

血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

Hemgenix是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。Hemgenix使用AAV5作为其载体，将编码凝血因子IX的基因变体Padua输送到体内，它产生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5倍-8倍。2022年11月，Hemgenix获得了美国FDA的批准上市，用于血友病B成人患者的治疗。

此次Hemgenix的获批是基于HOPE-B试验——迄今为止最大的血友病B基因治疗试验——的研究结果。这些试验结果表明，接受Hemgenix治疗的血友病B患者的平均凝血因子Ⅸ活性水平表现出稳定和持久的增长（平均FIX活性为36.9%），校正后的年出血率（ABR）减少64%。在输注Hemgenix后，96%的患者停止了常规的凝血因子Ⅸ预防性治疗，在Hemgenix治疗后的18个月，平均凝血因子Ⅸ消耗量比导入期减少了97%。

HOPE-B研究24个月的分析结果继续证明了Hemgenix的持续性治疗效果。在临床上，Hemgenix治疗的总体耐受性良好，没有严重的治疗相关不良事件。

CSL Behring公司的高级副总裁兼欧洲商业运营总经理Lutz Bonacker先生在新闻稿中表示：“在CSL Behring，我们的承诺很简单——拯救生命和改善生活，我们通过践行以患者为中心、创新、诚信、协作和卓越绩效的核心价值观来实现这一目标。Hemgenix在欧洲的获批正是这种专注的结果，也是血友病B的一个里程碑，我们现在需要努力确保欧洲各地尽可能多的符合条件的患者能够获得这种创新治疗。”

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参考资料：

[1] First Gene Therapy for Hemophilia B, CSL's HEMGENIX®, Approved by the European Commission，Retrieved Feb 21st, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/first-gene-therapy-for-hemophilia-b-csls-hemgenix-approved-by-the-european-commission-301751222.html