CRISPR基因编技术的出现和应用，为遗传疾病的治疗带来了前所未有的希望，近几年，我们也看到了CRISPR基因编辑在罕见遗传病、癌症、心血管疾病中的临床进展，让许多面临罕见···

SRP-9001加速批准优势微弱 此前，Evaluate Vantage在2023年预测报告中列出了2023年即将获批药物中最具销售潜力的10款药物和最有价值的10个临床项目 （见下图）。 Sarepta/罗···

今日，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6非常微弱的优势，投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏（Roche）联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜···

首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监督管理局(FDA)仍···