“如果这种疗法能让我的儿子多活一天，那就是一种治愈。这就是我所看到的。” ——布伦特·弗比，杜氏肌营养不良患童父亲 日前，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏（Roche）···

在美国新药获批上市历史上，2023年是收获颇丰的一年。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）旗下的药物评价与研究中心（CDER）批准了55款新药，处于10年来较高水平。而生物···

就在本月，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法。 自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基···

12月8日，注定是载入基因疗法史册的一天。当日，FDA正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市。这意味着，CRISPR基因编辑疗法获得了全球医···

“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” 镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从···

当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表···

美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解，Casgevy由美股上市公司福泰制药···

全球首款Crispr基因编辑疗法获FDA批准在即，或将掀开新篇章，颠覆整个医学界并带来新的投资机会。 据媒体周六报道，美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR T···

近日，FDA批准了首个遗传性肿瘤基因检测产品，为未来监管机构批准类似产品所需的预期性能和相关数据建立了标准，也为未来的基因检测市场带来了新的机遇。 2021年2月，Invit···

“美国食品药品监督管理局（FDA）生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加快基因疗法的批准，包含促进生产效率、确认加速批准法规途径、联合其他监管机构、启动第二代···

行业指南草案 本指南文件仅用于征求意见。 在《联邦公报》公布指导意见草案的日期之前，就本指导意见草案提交一套电子或书面意见。将电子评论提交至http://www.regulations···

6月29日，Biomarin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个获FDA批准···

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

2023年6月8日，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）接受CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重···

今日，Krystal Biotech公司宣布，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。这款基因疗法的获批斩获了多···

今日，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6非常微弱的优势，投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏（Roche）联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜···

日前，Bluebird bio（蓝鸟生物）发布公告称，已向FDA提交其慢病毒基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）的BLA，用于治疗有血管闭塞（VOEs）病史的10岁及以上镰状···

基因疗法（gene therapy）是以改变人遗传物质（DNA）为基础的一种生物医学治疗手段，通过一定方式将人正常基因或具有治疗作用的DNA片段导入人体细胞，以矫正、置换或阻断致···

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物···