“美国食品药品监督管理局（FDA）生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加快基因疗法的批准，包含促进生产效率、确认加速批准法规途径、联合其他监管机构、启动第二代···

行业指南草案 本指南文件仅用于征求意见。 在《联邦公报》公布指导意见草案的日期之前，就本指导意见草案提交一套电子或书面意见。将电子评论提交至http://www.regulations···

6月29日，Biomarin宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者。Roctavian是首个获FDA批准···

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第···

6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。El···

2023年6月8日，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）接受CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重···

今日，Krystal Biotech公司宣布，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。这款基因疗法的获批斩获了多···

今日，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6非常微弱的优势，投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏（Roche）联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜···

日前，Bluebird bio（蓝鸟生物）发布公告称，已向FDA提交其慢病毒基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）的BLA，用于治疗有血管闭塞（VOEs）病史的10岁及以上镰状···

基因疗法（gene therapy）是以改变人遗传物质（DNA）为基础的一种生物医学治疗手段，通过一定方式将人正常基因或具有治疗作用的DNA片段导入人体细胞，以矫正、置换或阻断致···

2023年4月3日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物···

以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的发展，为许多原本无药可医的疑难疾病带来了巨大希望。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治···

01术语辨析首先需要指出的一点是，FDA 和 EMA对于细胞与基因疗法的术语设定是不一致的。细胞与基因疗法（CGT, cell and gene therapy）是FDA采用的称呼。对于同类治疗手段，···

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗达农病（Danon Disease）。根据新闻稿，这是首个从FDA获得RMAT···

国食品和药物管理局 (FDA) 将其组织和先进疗法办公室 (OTAT) 提升并重组为生物制品研究和评估中心 (CBER) 内的“超级办公室”，以满足其不断增长的需求细胞和基因治疗工作量···

损伤、手术、烧伤或全身性疾病后的皮肤伤口愈合是一个常见的临床问题，而愈合但伤口愈合后会留下疤痕。这种疤痕如果出现脸、脖子等裸露在外的部位，不但会影响颜值，还可能···

在大约3个月大的时候，Rylae-Ann Poulin开始出现类似于癫痫发作的症状——例如眼睛向后翻、肌肉紧张、以及进食后液体可能进入肺部等等。经过详细检查后，Poulin 被确诊患有···

新年伊始，领先的专注于基因及诊断检测公司Prenetics喜讯不断。 在公布收购癌症精准管理综合解决方案公司行动基因 (ACT Genomics) 股权不到一个月时间内，行动基因旗下产品···

美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法 #血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezapa···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···