就在本月，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法。

自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。一切似乎都预示着基因治疗的时代真要来了。然而单价百万美元以上几乎是基因治疗的标配。


基因治疗为什么这么贵？

高昂的定价不能简单归于企业唯利是图，基因治疗的成本确实极高。据张江细胞基因产业园副总经理王聪介绍，每一个患者的基因治疗实际上都是针对这位患者专门订做一份药物，它跟传统化药相比是个性化的，而不是批量化、标准化的，所以它的制备成本很高。他们作为园区，也在持续不断地去探索和推进。基因治疗制备成本高的另一个原因是整个供应链还是依托进口，目前上海也在布局一些国产替代。


哪些疾病适用于基因类药物？

上海生物医药科技发展中心平台合作部史彤部长说，基因治疗是把外源的基因或者基因编辑的工具导入到靶细胞内来治疗疾病，它治疗的是由于基因的缺失，或者错误的编码导致的疾病。

基因治疗针对的大部分都是这种疾病的根本原因是什么，目前已经在一些领域有突破和实现了。复旦大学附属眼耳喉鼻科医院耳鼻喉科主任医师舒易来告诉记者，他们已经在进行听觉障碍的基因治疗了。

80%的耳聋是感音神经性耳聋，目前主要的治疗手段是借助助听器和人工耳蜗，用人工的生物体去替代它。但是还有大概8%左右的患者用这些生物体没有效果，这8%的患者就需要用基因治疗的方法。从病因学来讲，用基因治疗就是从根本上进行治疗。


基因治疗如何更快地走进现实

作为国内基因治疗领域的领跑者之一，上海在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发领域处于全国领先地位。截至今年上半年，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

事实上，从2013年到2017年，全球基因治疗专利数首次超越论文数量，这也意味着基因治疗正快速迈入技术成果转化的发展阶段。

此前，上海就已经开始布局相关产业。今年上半年，国内最大的细胞基因生产基地，在上海自贸区临港新片区投入使用，这也让目前国内专注于细胞、基因产品研制的企业，有了一个身边的“超级工厂”。加大科研和投入，最终是要惠及到普通人，这是发展基因治疗的应有之义。