基因治疗未来前景广阔,任何人只要合理合法地从事,都会被接纳。

再过一段时间,全球科研人员将赶赴英国伦敦参加第三届国际人类基因组编辑峰会,并讨论使用CRISPR/Cas9等基因编辑技术治疗遗传病的最新进展以及基因编辑伦理规范。

很显然,香港峰会上的“突发事件”仍让参会者心有余悸。最近,贺建奎博士准备“重操旧业”,利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病,其公开向外界筹集资金从事罕见病治疗。贺建奎“复出”后的行为,令中国学术界、伦理学界感到忧虑,因为贺建奎“拒绝反省的错误态度”和“误导性营销炒作”。

2023年3月2日,邱仁宗、胡庆澧、翟晓梅等学者召开了“科技伦理治理的挑战与应对研讨会”,并形成一份共识声明,“建议监管部门对贺建奎涉嫌再度违反科研诚信、伦理规范和法律法规的相关行为依法启动调查”。

究竟谁对谁错:是反应过度,还是真的会带来潜在隐患?


中国伦理学界再次感到不安

“贺建奎近期高调‘复出’,并通过社交网络及媒体大肆宣传其罕见病研究计划,但令人遗憾的是,其既未提供明确的科学设计及实施计划,也未充分考虑相关伦理问题,其相关言行对患者(及家属)及罕见病研究领域均造成一定负面影响”。

3月4日,中国生命科学领域的学者、伦理学界代表、法学家向外公布了一份共识声明,上述是部分声明内容。

共识声明的部分内容

共识声明署名的专家名单

2018年,贺建奎博士就在第二届国际人类基因组编辑峰会召开时,宣布“培育”出两个可以天然抵抗艾滋病的婴儿,这一消息在当时掀起了轩然大波。

通过在人体或其他动物体内植入或修改相关基因,可治疗或预防某类疾病,而如果用CRISPR/Cas9技术编辑人类的胚胎,则会能将人工编辑过的基因遗传给下一代。这是国际上明令禁止的。

对于即将召开的第三届国际人类基因组编辑峰会,国内外学者对“复出”后的贺建奎近期的种种行为感到不安,甚至是有些忧虑。


CRISPR技术编辑胚胎,风险仍然太大

通过改变可遗传的生殖细胞培育人类婴儿,能治疗一些遗传缺陷疾病吗?近期,Nature 杂志刊发一篇报道,介绍到国际不少学者对此感到担忧。

在他们看来,这些幼儿未来能否顺利长大。甚至有人害怕这些小孩出生后像科幻小说描述的那样,基因突变威胁正常人的生命。

英国克里克研究所(Francis Crick Institute)的生物学家 Robin Lovell Badge 表示,之前就有研究人员在人类胚胎中植入新的基因,希望改变人类在生殖方面的某些缺陷,但是却失败了。他认为,这仍然是一种不安全的技术。

此后,也有研究人员将CRISPR/Cas9技术应用在人类胚胎上,发现它可以打乱大片段的染色体,这就意味着可能导致基因变异,以及产生其他变异的胎儿。

由此可见,目前改变人类的胚胎基因还不现实:风险太大,效果未知。

事实上,各国对基因编辑治疗相关的试验,也都有颇为严格的限制。这也是目前贺建奎正在打算做的工作,仍需在伦理和规范指导下进行。


基因编辑技术的研究,仍缺乏有效监管

从监管的角度看,包括美国在内的许多国家,仍然没有机制能完全杜绝研究人员用人类胚胎做基因编辑的实验。

国家卫健委印发涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法

2023年,中国发布了新的生物和医学研究伦理行为指南,向研究人员公示了一些潜在的风险和解决办法。

英国肯特大学社会学家乔伊·张(Joy Zhang)最近表示,这份指南详细描述了伦理审查委员会如何运作,它仍旧依赖医院和其他官方研究机构,忽略了私人企业也能发起破坏性的研究项目。

最近,贺建奎一直在争取私人投资者的支持,准备展开关于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因编辑实验。在她看来,监管者应该意识到,限制政府对这类研究资金的投入,可能会使得部分研究人员想尽其他方法展开研究,如拉入私人企业的加入。

基因治疗可以造福病患

事实上,基因编辑疗法的确可以造福病患,世界各国的研究人员也在开发非生殖细胞和体细胞的基因组编辑技术,以期望治疗疾病,造福病患。

但现有基因疗法的价格正在飙升,这让研究人员担心,基因组编辑疗法对世界上大多数人来说难以负担。

在即将到来的峰会上,专家们不仅讨论基因编辑伦理问题,也将会探讨如何确保中低收入国家引入基因编辑疗法。

不少的研究人员坚信基因编辑疗法拥有光明的未来,期待国际峰会的召开能为人类基因组编辑技术指明新的方向。

事实上,贺建奎“复出”后打算从事基因治疗,也是希望未来人人都能够负担得起,但他未公布严谨的研究计划以及可能涉及的伦理问题,这也是此次中国生命科学领域和伦理学界再次严重关切的主要原因。

基因治疗未来前景广阔,任何人只要合理合法地从事,都会被接纳。