以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的发展，为许多原本无药可医的疑难疾病带来了巨大希望。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治···

01术语辨析首先需要指出的一点是，FDA 和 EMA对于细胞与基因疗法的术语设定是不一致的。细胞与基因疗法（CGT, cell and gene therapy）是FDA采用的称呼。对于同类治疗手段，···

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗达农病（Danon Disease）。根据新闻稿，这是首个从FDA获得RMAT···

国食品和药物管理局 (FDA) 将其组织和先进疗法办公室 (OTAT) 提升并重组为生物制品研究和评估中心 (CBER) 内的“超级办公室”，以满足其不断增长的需求细胞和基因治疗工作量···

损伤、手术、烧伤或全身性疾病后的皮肤伤口愈合是一个常见的临床问题，而愈合但伤口愈合后会留下疤痕。这种疤痕如果出现脸、脖子等裸露在外的部位，不但会影响颜值，还可能···

在大约3个月大的时候，Rylae-Ann Poulin开始出现类似于癫痫发作的症状——例如眼睛向后翻、肌肉紧张、以及进食后液体可能进入肺部等等。经过详细检查后，Poulin 被确诊患有···

新年伊始，领先的专注于基因及诊断检测公司Prenetics喜讯不断。 在公布收购癌症精准管理综合解决方案公司行动基因 (ACT Genomics) 股权不到一个月时间内，行动基因旗下产品···

美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法 #血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezapa···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···

12月19日，纽福斯生物宣布，该公司第二款眼科基因治疗药物NFS-02获美国FDA新药临床试验许可，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变。根据纽福斯生物新闻稿，NFS-02注···

51%的患者在接受Adstiladrin治疗后实现了完全缓解 ，中位缓解持续时间为9.7个月，46%的缓解患者在至少一年的时间内保持完全缓解。上个月，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关···

12月16日，Ferring Pharmaceuticals宣布，FDA已批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg（商品名为Adstiladrin）上市，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性···

随着人类基因组研究不断取得新进展，很多以往难以治愈的疾病迎来了新的治疗机会。基因治疗有望解决治疗领域未满足的医疗需求，并有望治愈某些遗传性疾病。随着研究工具和技···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···

总的来说，这些临床前研究显示，胞嘧啶碱基编辑（CBE）是一种很有前途的技术，基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8，具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）潜···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···

日前美国FDA正式批准了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的一种罕见血液病基因疗法Zynteglo，其治疗费用达到了280万美元，约合人民币1900多万元，是史上最贵的治疗费用。这种疗法之···

不罕见的罕见病，面临治疗困境罕见病又称“孤儿病”，是指患病率低于五十万分之一，或新生儿发病率低于万分之一的疾病。很多人都听过“月亮的孩子”“玻璃人”“瓷娃娃”“···