自闭症基因疗法即将启动人体试验！2024年1月31日，美国生物技术公司Jaguar Gene Therapy宣布，美国⻝品和药物管理局 (FDA)已批准该公司的基因疗法产品JAG201的研究性新药 (···

1月25日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊（the lancet，影响因子：169）以长文形式发表了题为“aav1-hotof gene therapy for autosomal rece···

2022年1月10日，马里兰大学医学院宣布完成了世界首例基因编辑的猪心脏人体器官移植，这项研究成为异种器官移植的里程碑，为广大苦苦等待供体器官的患者带来了新曙光。2024年···

首个CRISPR疗法获得里程碑式的批准，为基于更高效、更精确的基因组编辑的治疗铺平了道路。 在世界上首次批准CRISPR-Cas9基因组编辑疗法不到一个月后，研究人员希望这种疗法···

生物黑客届的代表人物之一Elizabeth Parrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因疗法逆转衰老的自我实验者。 2016年4月，···

2023年10月25日，Excision BioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。 这是一款基···

国家药监局近日发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号（医疗卫生类215号）提案答复的函》（以下简称《答复》）称：针对丁列明委员提出的《关于加强精准医学···

世界首例治疗某种耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。图源 CDC这项试验由耳外科医生 Manohar Bance 教授领导，目前计划招募最多 18 名来···

众所周知，器官移植作为诸多终末期器官疾病的最后治疗手段，长期处于需求远远大于供给（器官捐赠）的客观情况。因此，诸多科研团队也把突破的希望放在异种移植领域——尝试···

“这（代糖的安全性和健康益处）是一个尚未解决的问题，所有迹象都表明，与糖相比，人造甜味剂可能更好，但跟喝水比可能更糟。”“代糖”是人类在追求甜味和健康之间走钢丝···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

生物黑客届的代表人物之一Elizabeth Parrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因疗法逆转衰老的自我实验者。 2016年4月，···

一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的发展，为许多原本无药可医的疑难疾病带来了巨大希望。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治···

目前，国内共17款AAV基因治疗药物IND申报获批，按照其获批时间先后顺序汇总如下：1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股···

2002 年 4 月，瑞典国家食品管理局（National Food Administration，NFA）和斯德哥尔摩大学研究人员率先报道，在一些油炸和烧烤的淀粉类食品（如薯条、薯片、谷物、面包等）···

今日，uniQure 与 Apic Bio 联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法 APB-102 达成授权协议。根据此协议，uniQure 将获得 APB-102 的全球开发与商业化权益。目前···

2023年1月28日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，公司的自主研发眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床···

XyloCor Therapeutics今日宣布完成检视其基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）治疗顽固性心绞痛（refractory angina）患者的临床1/2期试验。分析显示试验达成安全···

严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这···