XyloCor Therapeutics今日宣布完成检视其基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）治疗顽固性心绞痛（refractory angina）患者的临床1/2期试验。分析显示试验达成安全性与疗效目标，2期试验部分患者在多项疗效指标上呈现显著改善。

慢性心绞痛（chronic angina pectoris）是由于心脏肌肉无法获得足够氧气而导致胸痛的产生。这些症状通常是由于完全闭塞的冠状动脉或弥漫性冠状动脉粥样硬化所导致。顽固性心绞痛指的是那些即便经过药物治疗仍存有症状，且已无法进行像是冠状动脉介入治疗（PCI）与冠状动脉搭桥手术（CABG）物理性疗法的患者。这些患者目前没有治疗选项，患者发病率高，经常出现包括胸痛、呼吸短促以及易疲劳等症状，严重影响其生活品质。随着人口老龄化和糖尿病发病率的增加，这种临床状况将变得更加普遍。

XC001是一款在研、一次性基因疗法，旨在在心脏中特异性表达能够促进血管增生的血管内皮生长因子（VEGF），从而促进心脏的血管生成。XC001通过增强血管增生，可能提高心脏的血液与氧气供应，从而缓解顽固性心绞痛症状。

这次所公布的EXACT试验是一项开放标签、单臂的临床1/2期试验，共有12位顽固性心绞痛患者入组。心脏正电子发射断层扫描（PET）显示，接受治疗患者的缺血性症状显著降低，且伴随着总运动持续时间的改善。在进行治疗以前，几乎所有患者都明显难以进行日常运动。在经过6个月的治疗后，几乎半数患者能够在不产生心绞痛的情形下进行日常运动。此外，没有发现任何与药物相关的安全性问题，或发生与XC001相关、不在预期内的严重不良反应。

“我们对于能够分享EXACT试验临床2期部分的积极顶线数据感到兴奋，这加强了我们对于XC001能作为顽固性心绞痛患者潜在创新疗法的信心，这些患者具显著的未竟医疗需求，”XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti先生说道，“我们期待达成XC001持续开发的下一个里程碑，包含通过与FDA和其他监管单位讨论完成关键临床试验的设计。”