今日，uniQure 与 Apic Bio 联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法 APB-102 达成授权协议。根据此协议，uniQure 将获得 APB-102 的全球开发与商业化权益。目前 FDA 已通过 APB-102 的 IND 申请，相关临床 1/2 期试验预计于今年下半年启动。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为 " 渐冻症 "。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS 患者在确诊后平均寿命小于 5 年。ALS 是由于多种偶发或遗传性基因突变所造成，其中遗传性突变占了约 10% 的病例，而在这其中的 20% 与 1 型超氧化物歧化酶（SOD1）的突变相关。目前 ALS 获批的疗法仅能减缓疾病进展，而无法针对其潜在遗传因素进行治疗。

APB-102 是一款创新、一次性的鞘内注射基因疗法，用以治疗带有 SOD1 突变的 ALS 患者。APB-102 是由重组腺相关病毒载体 AAVrh10 表达能对 SOD1 进行基因敲低的微 RNA（miRNA）所组成。通过降低突变 SOD1 蛋白的表达，以达到减缓或逆转 ALS 患者的疾病进展。临床前实验显示此疗法能够降低啮齿类与非人灵长类动物脊索运动神经元内 SOD1 蛋白的下降，并显著提升 SOD1-ALS 小鼠模型的存活情形。目前 FDA 已经批准 APB-102 的 IND 申请，并授予其孤儿药资格与快速通道资格。