首个CRISPR疗法获得里程碑式的批准，为基于更高效、更精确的基因组编辑的治疗铺平了道路。 在世界上首次批准CRISPR-Cas9基因组编辑疗法不到一个月后，研究人员希望这种疗法···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

世界上最美妙的声音是什么？也许是清晨小鸟在枝头“叽叽叽”的欢快歌声，也许是山间小溪潺潺的流水声，亦或是家人亲切的关怀和表扬... 然而，对于先天性耳聋的患者来说，由···

2023年10月25日，Excision BioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。 这是一款基···

国家药监局近日发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号（医疗卫生类215号）提案答复的函》（以下简称《答复》）称：针对丁列明委员提出的《关于加强精准医学···

细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。 在现代医学迅速发展的环境下，细胞和基因疗法（CGT）涌现成为一种突破性方法，有···

10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床，预计今年年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法···

CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现显著改变了基因编辑领域的格局，为科学家自由操纵基因提供了前所未有的简便和高效。但CRISPR基因编辑的精确性对于确保临床安全性和避免意外、···

据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

前言结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展···

Shankar Ramaswamy告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。 日前，一家基因治疗初创公司Kriya ···

何氏眼科眼基因研究院已落户海南博鳌；同时，海南博鳌何氏眼科医院在博鳌乐城先行区开诊。这标志着何氏眼科28年的科研与临床积累转化正式落地博鳌乐城，国际最先进医疗技术···

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

“细胞基因治疗近年来发展迅速，成为国际科技竞争的未来焦点，这一新型治疗模式在行业整体遇冷中逆流而上，在资本寒冬下仍有很高热潮。与普通治疗相比，细胞治疗疗效显著提···

结合沙利文《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》和中信证券《细胞基因疗法千帆竞发，研发生产外包踏浪前行》两份市场研究报告，我们展望了目前细胞基因疗法领域的发展全景···

2023年5月7日，在上海张江举行的2023第七届未来医疗100强·百强峰会上，北京聚道科技有限公司（以下简称：聚道科技）与厦门基源医疗科技有限公司（以下简称：基信源科）重磅···

4月18日，辉大基因宣布，其研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心···

一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

导读：染色体重排产生的致癌融合基因是儿童癌症的罪魁祸首,致癌融合基因能够定义癌症类型并预测结果，同时也贯穿了整个治疗过程，也可以成为理想的治疗靶点。然而，人们至今···