4月18日，辉大基因宣布，其研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心···

一、概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B···

导读：染色体重排产生的致癌融合基因是儿童癌症的罪魁祸首,致癌融合基因能够定义癌症类型并预测结果，同时也贯穿了整个治疗过程，也可以成为理想的治疗靶点。然而，人们至今···

扩展版产前基因检测靠谱吗？ 导 读 基因检测技术虽然先进，但无论是产前基因筛查还是诊断都有着各自的局限。眼下，利益的驱使、不规范的操作和对技术不了解产生的不合理期望···

近日，一家美国眼科疾病基因治疗初创公司Vedere Bio II宣布，由于在临床前试验中未达到预定的试验标准，公司经综合考虑，决定停止运营。 Vedere Bio II 董事长、Atlas Vent···

美国医学遗传学和基因组学学院专业实践和指南委员会（ACMG）的成员在一份关于PRS测试临床应用的新政策声明中建议目前不要使用多基因风险评分测试（polygenic risk score te···

前列腺癌的发病率自50 岁之后快速上升，因此也被称为“退休癌”。随着中国人口老龄化加剧等原因，前列腺癌的发病率和死亡率更是呈明显上升趋势，发病率年增速7.1%，位列男性···

以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的发展，为许多原本无药可医的疑难疾病带来了巨大希望。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了其治···

目前，国内共17款AAV基因治疗药物IND申报获批，按照其获批时间先后顺序汇总如下：1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股···

基因治疗是治疗由基因突变引起的各种疾病的潜在方法。尽管这是一个多样化和激烈的研究领域，但从数据上看，只有极少数患者接受过基因治疗，真正治愈的患者则更少。2012年，···

3月2日，宣布FDA批准其NTLA-2002的研究性新药（IND）申请，NTLA-2002是一种体内基因编辑药物，旨在使靶基因激肽释放酶B1（KLKB1）失活，在单剂治疗后永久性降低血浆激肽释放···

今日，uniQure 与 Apic Bio 联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法 APB-102 达成授权协议。根据此协议，uniQure 将获得 APB-102 的全球开发与商业化权益。目前···

2023年1月28日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，公司的自主研发眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床···

XyloCor Therapeutics今日宣布完成检视其基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）治疗顽固性心绞痛（refractory angina）患者的临床1/2期试验。分析显示试验达成安全···

严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这···

1. 潜在“first-in-class”的肝脏X受体（LXR）小分子激动剂abequolixron在不同类型肺癌中的早期临床试验结果公布，联用化疗的总缓解率（ORR）达38%，疾病控制率（DCR）达77···

前言我国是人口大国，也是出生缺陷高发国家。出生缺陷直接影响出生人口素质，危害儿童健康，关系着千万家庭的幸福感和整个社会的和谐，其带来的长期经济和精神损失更是难以···

作为一种可治愈癌症的新兴疗法，近年来细胞与基因产业火热。去年12月29日，深圳市七届人大常委会第十四次会议表决通过《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》法规，深圳成···

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾···

日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15···