在21世纪初，人类基因组计划完成后，人们发现许多疾病是由基因突变导致功能蛋白表达不足引起的。然而，在药物开发中，开发具有抑制或拮抗作用的药物更容易。随着大规模重组···

基因组编辑领域发生了许多突破性的发展。 随着高通量测序的发展，人们对遗传信息与疾病之间的关联关系的认知达到了前所未有的高度。测序是“读”，核酸序列的修改是“写”，···

今年7月，宾大研究团队一篇题为Ionizable Lipid Nanoparticles for Therapeutic Base Editing of Congenital Brain Disease的文章进一步研究了LNP 作为围产期大脑中基因编辑···

造血干细胞（HSC）存在于我们的骨髓中，它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植（HSCT），是用健康的造血干细胞替代患病的造···

将基因编辑工具更加高效、安全、特异性地递送到目标细胞，一直是科学家们的不懈追求，这将为安全便捷的基因编辑疗法开发提供有力的技术支撑，从而惠及更多遗传疾病患者。 这···

“这些发现可能会潜在地改变基因治疗，不仅允许以最小的风险在体内进行细胞类型特异性基因修饰，这可能使以前不可能的血液干细胞生理学操作成为可能，而且还提供了一个平台···

今天标志着mRNA发现的70周年纪念，这一科学里程碑被认为是现代生物医学和基因工程领域的重要突破。mRNA作为一种关键的生物分子，在改变我们对基因表达和治疗方法的理解方面···

2023年6月29日，中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院王皓毅研究员、项光海博士和中国科学动物研究所张勇研究员团队合作在 Nature Biotechnology 杂志在线发表···

环状RNA（circRNA）是一类具有共价闭合环状结构的单链RNA分子非编码RNA，其在细胞中普遍存在，通常是由蛋白编码基因外显子的反向剪接形成。近年来，许多研究显示环状RNA与癌···

Tessera Therapeutics公司今日在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告了其基因书写（gene writing）平台多个项目的临床前进展。最新数据显示，该公司的基因书写平台在···

融合基因是一类驱动肿瘤发生发展非常重要的变异形式。FDA或NMPA针对ALK、ROS1、RET、FGFR2和NTRK1/2/3等融合靶点已经批准了多款相应的靶向药物。融合基因的检测方法众多，临···

一些小的核糖核蛋白（small ribonucleoproteins,sRNPs）在转录过程中作为分子伴侣与目标RNAs组装在一起，促进了RNA的化学修饰和加工，以及调控了目标RNA的表达【1】。一些R···

5月10日-11日，上海睿昂基因科技股份有限公司与日本大塚制药株式会社战略会议，在睿昂基因上海总部举行。双方围绕WT1 mRNA荧光定量检测在中国的临床应用、市场预期进行了深···

细胞身份基因在表观遗传机制激活转录方面与其他基因有所不同，例如受超级增强子和宽域的H3K4me3修饰调控。然而,之前尚不清楚它们的转录后调控是否也具有独特性。2023年5月1···

染色体异位形成融合基因以及融合基因表达是儿童、青少年和年轻成人（adolescent and young adult，AYA）急性髓系白血病（AML）的一大特征，例如最常见的染色体异位t(8;21)(···

CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被广泛应用于通过研究感兴趣的基因，以及编辑疾病相关基因来进行基因治疗。在这项技术中，Cas9核酸酶与向导RNA（gRNA）一起被递送到细胞中，gR···

导读：非病毒基因组药物在肺部的不断扩大的应用仍然受到递送挑战的限制。麻省理工学院和马萨诸塞大学医学院的工程师设计了一种新型纳米颗粒，可以施用于肺部，从而传递编码···

随着新冠疫苗的成功，mRNA技术成为近年生物医药产业的热门话题。在莫德纳和BioNTech各自的疫苗获批之后，mRNA技术的未来发展持续受业界关注。今日莫德纳传来两则好消息，除···

多能干细胞（Pluripotent stem cells，PSCs）因在体外具无限增殖和分化为不同类型细胞的潜能，在再生医学领域中颇具应用前景，也成为目前临床上最具潜能的成药细胞。PSCs制···

1965年，美国科学家罗伯特·霍利（Robert W. Holley）首次分离了转运RNA（tRNA），并阐明了其序列与大致的结构，并因此获得了1968年的诺贝尔生理学或医学奖。 根据中心法则···