造血干细胞(HSC)存在于我们的骨髓中,它们通过自身的自我更新能力在骨髓中分裂产生血液和免疫系统的所有细胞。造血干细胞移植(HSCT),是用健康的造血干细胞替代患病的造···
将基因编辑工具更加高效、安全、特异性地递送到目标细胞,一直是科学家们的不懈追求,这将为安全便捷的基因编辑疗法开发提供有力的技术支撑,从而惠及更多遗传疾病患者。 这···
造血干细胞移植(HSCT)通过输注造血干/祖细胞(HSPCs)和单个核细胞,重建移植患者的血液系统进而维持终生造血,已成为多种良恶性血液系统疾病和免疫疾病的常规治疗方式。···
继2009年和2019年成功治愈 HIV-1的2名病例——“柏林患者”和“伦敦患者”之后,再次传来好消息,2023年2月20日发表在世界权威杂志《自然》上的一篇研究论文,再度激起了彻···
近日,由中南大学湘雅医院小儿血液专科主任杨良春率领的医护团队,为粘多糖贮积症II型患儿小宇(化名)进行了单倍体异基因造血干细胞移植治疗。该患儿目前的评估结果显示造···
随着研究的深入,越来越多的研究者和临床医生认识到遗传易感基因在恶性血液病的发生发展中起着重要的作用,同时遗传易感基因也会影响异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的结···
2022年11月18日,博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注。博雅辑因是一家专注于基因编辑···
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