自去年12美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个基因编辑治疗药物以来，基因编辑疗法临床在美国加速启动，未来有望看到更多疗法或适应证获得批准，从而能够让数以万计的患者···

基因疗法通过修饰、操作或删除基因从而改变基因组的变化，有望解决传统小分子、抗体药成药性差或无法根治疾病的问题。在过去的十年间，基因疗法在癌症、遗传性疾病以及传染···

一次治疗，终生治愈当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因···

不到一个月，英国和美国接连批准了基因编辑疗法上市。从诺奖到上市，这也是CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要里程碑。“一次治疗，终生治愈”，对于血液病患者···

当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表···

若能通过“一次注射”解决问题，而无需复杂的治疗和长期住院，将有助于基因编辑疗法的推广应用。在患者体内而非体外编辑细胞，也许可做到这一点。 基因编辑器体内完工自行分···

儿科五区医护团队与小林合影 10多年前，当基础医学家研发并不断完善出基因编辑技术，并利用日臻完善的CRISPR/Cas技术在细微的基因层面进行“雕饰”时，已经证明现代医学通过···

近日，广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林顺利从中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心儿科五区出院。曾经每月输血、每日服药的小林有望摆脱药物治疗。该···

每月输血、每日服药……β地中海贫血患者有望摆脱这种“望不到头”的治疗，获得治愈！近日，广东省首例运用RM-001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿小林（化名）从中山大学孙···

三年前，浙江大学良渚实验室俞晓敏研究员接收了一个名为丫丫（化名）的女童患者，她患上了一种疑难症状，关节反复肿痛 10 年余导致跛行，不仅不能跑步，甚至连起身和走路都···

摘要：男子在接受了不含已知可阻断病毒的基因突变的骨髓移植后，其艾滋病毒感染处于长期缓解中。据法新社7月19日报道，一名被称为“日内瓦患者”的男子在接受了不含已知可阻···

基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展···

近日发表在美国《国家科学院院刊》（PNAS）上的一项研究中，科学家使用CRISPR基因编辑技术，与长效抗逆转录病毒疗法（ART）相结合，在小鼠HIV感染模型中在约60%的动物中完全···

一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、···

基因编辑对人类生命与生物医药行业到底意味着什么？尤其，在过去三四年的时间里，它们又曾经历了怎样的变革？ 日前，碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期···

今日，碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期刊上发表最新研究，展示了单碱基编辑系统通过一次性治疗，治愈脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜力。在细胞实验和动物···

继2009年和2019年成功治愈 HIV-1的2名病例——“柏林患者”和“伦敦患者”之后，再次传来好消息，2023年2月20日发表在世界权威杂志《自然》上的一篇研究论文，再度激起了彻···

近几年，肺癌治疗的版图越来越清晰，对于刚确诊了肺癌的患者来说，基因检测结果是他们选择治疗方案的依据之一。随着基因检测技术的发展，肺癌治疗基因先行的观念也深入人心···

今日，Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受Vertex和CRISPR Therapeutics公司为CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）递交的监···

革命性基因编辑工具短回文重复序列（CRISPR）的发明者詹妮弗·杜德纳，摄于加州大学伯克利分校李嘉诚生物医学和健康科学研究中心。为人类做出最伟大贡献的，并不全是那些公···