基因治疗在近年来取得了显著的进展，并在一些疾病治疗中显示出潜力。然而，基因治疗仍面临着许多挑战，包括有效的递送系统、安全性和长期效果的评估等。随着技术的不断发展和临床研究的深入，基因治疗有望成为未来精准医学的重要组成部分，为许多疾病的治疗提供新的希望。

据 3 日发表在《自然 . 遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器，在 SCD 患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。与使用 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术相比，该方法能使胎儿血红蛋白的表达水平更高、更稳定且更均匀。通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病 ( SCD ) 和 β 地中海贫血，为未来的基因疗法治疗提供了新的发展方向。


我国基因治疗市场规模快速上升

根据弗若斯特沙利文的数据显示，在 2016 年，我国基因治疗市场规模仅约为 0.15 亿元 ; 但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持 ; 经过初步统计，2021 年我国基因治疗市场规模快速上升至 2.7 亿元左右。


基因治疗继续在肿瘤和自身免疫性疾病领域发光发热

当下，基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

此外，新的肿瘤治疗方法的上市将解决临床未满足需求，从而实现市场规模的增长，世界各国都对治疗癌症或罕见病的新药或新型疗法寄予厚望，对新药和新型疗法开发的研发投入也不断增加。特别是一些中小型生物技术制药公司致力于开发新药，这将促进抗肿瘤药物市场的增长。再加上，政府出台了一系列政策，包括缩短创新药物临床申请和上市申请的审批时间，加快有潜力的新药进入市场，满足迫切存在的临床需求。同时，相关政策对专利保护也大大加强。此外，政府还出台了进口抗癌药免税、人才激励计划和专项公共研发基金等优惠政策，特别是支持国内企业研发活动方面的政策。因此，现有的新型肿瘤治疗方法将变得越来越多样化，在未来会成为抗肿瘤药物市场增长的一大助力。


国内基因治疗行业有望实现 " 弯道超车 "

在 2019 年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展 ;2020 年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的 "1+5+X" 生物医药产业空间布局 ;2021 年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织 ( CMO ) 或合同研发生产组织 ( CDMO ) 方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现 " 弯道超车 "，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据弗若斯特沙利文的数据显示，2025 年我国基因治疗市场规模将达到 179 亿元左右 ; 假设在 2025-2027 年之间，我国基因治疗 CAGR 增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到 500 亿元左右。

中国医学科学院血液病医院血液学研究所副所院长张磊曾介绍，基因这个概念是在 100 多年前提出来的，当时认为基因就是人类的编码，编码出现问题的话一般分为两种，一个是遗传性疾病，另一种就是肿瘤疾病，如何把错误的编码修正，就是基因治疗在当时的概念。20 世纪 80 年代开始，基因治疗产品越来越多，市场也越来越大，目前已经达到近千亿市值的治疗市场。