CRISPR-Cas系统是存在于原核生物(细菌和古菌)中的一类古老的免疫系统,用于抵御防御外源遗传元件(例如噬菌体)入侵。通过对该系统的研究,科学家们开发出了一系列强大的···
若能通过“一次注射”解决问题,而无需复杂的治疗和长期住院,将有助于基因编辑疗法的推广应用。在患者体内而非体外编辑细胞,也许可做到这一点。 基因编辑器体内完工自行分···
基因编辑对人类生命与生物医药行业到底意味着什么?尤其,在过去三四年的时间里,它们又曾经历了怎样的变革? 日前,碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期···
今日,碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期刊上发表最新研究,展示了单碱基编辑系统通过一次性治疗,治愈脊髓性肌萎缩症(SMA)的潜力。在细胞实验和动物···
随着时间不断前进,Vertex Pharmaceuticals(以下简称“Vertex”)将有机会成为首个推出基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法的生物技术企业。日前,Vertex 公布了该公司 2022 年···
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