近日，九天生物（Skyline Therapeutics）旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已获批开展临床研究。

SKG0106眼内注射溶液是一款在研的创新眼科基因治疗药物，由公司自主开发的新型腺相关病毒(AAV)衣壳和独创的抗新生血管生长的转基因组成，其作用机制是通过单次玻璃体腔注射将SKG0106递送至眼内，在转导视网膜细胞后表达抗新生血管生长基因产物，从而抑制与眼底新生血管相关的疾病的进展。公司拥有SKG0106眼内注射溶液包括衣壳及载体设计在内的多项全球专利。

在全面深入的临床前研究中，SKG0106显示出卓越的靶组织专一性、转导性和生物分布，以及抑制眼内新生血管生长具有高效性、持久疗效和良好安全性等特点。

经有关部门审查批准，北京协和医院眼科即将开展一项在新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性患者中评价单次玻璃体内注射 SKG0106 眼内注射溶液的安全性、初步疗效、免疫原性和药代动力学特征的开放、剂量递增临床研究。

目前，临床上采用抗VEGF药物治疗nAMD，需长期给药和频繁眼内注射，患者负担大且依从性差。通过单次玻璃体内给药并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的创新基因治疗药物，有望为应对这些挑战带来极具前景的新的治疗方式。


▌关于SKG0106眼内注射溶液

SKG0106眼内注射溶液是一款眼科基因治疗在研新药，由新型重组腺相关病毒(AAV)衣壳和独特设计的抗新生血管生长的治疗性转基因组成，在全面充分的临床前研究中，SKG0106通过单次玻璃体腔注射递送至眼内，在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物，有效阻断眼内新生血管增生，抑制血管渗漏和视网膜水肿，从而减缓nAMD疾病进展。


▌关于新生血管性年相关性黄斑变性 (nAMD)

年龄相关性黄斑变性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一种进行性疾病，可引起中央视力严重受损，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脉络膜新生血管 (CNV) 形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起严重的、不可逆的视力损伤的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高达90%。


▌关于九天生物

九天生物是一家以创新为驱动的全球性基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管、代谢和血液等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床（前）研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国波士顿设立了研发和生产基地。