技术革新下，罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）、β-地中海贫血、肾上腺脑白质营养不良（ALD）都已经落地“救命药”，一针纠正突变的基因。

如今，基因治疗也不再是罕见病的专属，宣称“一针永久预防心脏病”的VERVE-101，正在英国和新西兰进行人体临床实验，将于今年公布数据。

不过和基因编辑疗法一起更新的，是其水涨船高的价格。仅一个月，ALD基因编辑药物就以2000万一针的价格，刷新“史上最贵”记录。不少人质疑：“技术进步只为救有钱人的命。”


01.一针一套房，有钱人先享受科技？

上述VERVE-101针对的是杂合子家族性高胆固醇血症。近年来的研究发现，胆固醇与心脏病有紧密的联系。低密度脂蛋白胆固醇过量，就容易在血管内皮形成堆积，容易引发心肌梗塞、心衰等一系列心血管疾病。

和前代“一刀切”的方式不同，VERVE-101只需要“点对点”地将致病基因PCSK9中的碱基A，通过编程的方式“擦”掉改成G，与“坏”胆固醇积存相关的基因就会失去活性，可以“一针治愈，永久预防”心脏病等心血管疾病。

据《麻省理工科技评论》消息，去年7月，VERVE-101已经应用于一位新西兰的志愿者，如果能够成功，每年全球都将拯救1750万条生命。但是，出于对新技术安全性的担忧，仅4个月，美国食品药品管理局（FDA）就叫停了英国和新西兰以外的临床实验。

虽然VERVE-101还未有报价，但目前FDA已经批准的基因治疗药物，价格都在200-300万美元（折合人民币1300万-2000万），而中国净资产在1000万以上的人群只占0.3%，近年来，越来越多商业精英意外猝死，一旦落地难免沦为富人专享。

据世界心脏联盟数据，全球心血管疾病人数已超5亿，其中我国就占3.3亿，是威胁国人健康的“头号杀手”。此类疾病不仅致死率高居不下，一旦患病可能就要面临终生用药，很大程度上拉低我们的生存质量。

而“一针上海一套房”的基因编辑疗法，在普通人面前，设下一道天堑，你看得见对岸的曙光，终其一生也无法跃过。


02.日本落地血管清理分子，天堑变通途

虽然通过清淡饮食和锻炼，理论上也能降低这种“坏”胆固醇，不过据心脏病领域Sekar Kathiresan博士介绍，50%的患者，连坚持服用1年降胆固醇的药都做不到，更别说长期严格像个“苦行僧”一般生活。

实际上，现在已经有充分的数据可以证明，8成心血管疾病都可以预防。上述VERVE-101是在基因里直接“抹”去血管内堵塞的可能，日本科学家则找到更接地气的干预分子纳豆激酶（心益维关键分子），一边扫清游动在血管内的血栓，防止其堵住狭窄处，血流的通畅；一边修护血管内皮损伤，降低脂质堆积风险。

公开资料显示，纳豆激酶的溶栓速度，是人体内源性溶栓物尿激酶的19倍。同时还能唤醒体内失活酶原，自发抵御血栓形成。和基因编辑不同的是，如今此类分子已经落地京JD东，“心益维”在此基础上提升52%溶栓率，并打通心肌——血管养护通道。

虽然不能像基因编辑一样一劳永逸地解决，但也从源头找到一种替代方案，能协同槲皮素、萝卜硫素帮助血管扩张，保证“生命之泉”能顺畅地流向全身大脑、心脏等关键器官，起到相似的结果。

据北京用户张先生反馈，“平常熬夜加班后，经常胸闷心慌，买来预防用。”更重要的是“心益维”在天堑之上，为普通人搭起一座桥，也能拥抱前沿科技的福利。


03.人类从不缺乏不断探索的勇气

造物主的一次“失误”，可能就会给一个人留下一生的病痛。然而人类向来不缺乏逆天改命的野心。科学家正在抢过造物主手中的“织针”，向越来越多的疑难杂症进军。

此前基因编辑都是针对罕见病，要进入数千万患者的常见病领域，其安全性不容半点差错。因此，FDA要求基因编辑药VERVE-101，能提供更多实验证据，“一针永久预防心脏病”距离落地还有很长的路要走。

但是，科学技术的发展从来都不是一蹴而就、凭空出现的。如果说心血管类常见病的基因编辑疗法，从研发到普及有百步之遥，迈出的第一步，如今已经实实在在踩在地上，相信终有一日，我们都能摆脱慢性病的羁绊。