2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格居然高达280万美元。 什么药物这么贵？基因疗法是什么，药物怎么一款比一款贵？ 基因疗法是什么···

细胞和基因治疗是全球科技与产业竞争的新赛道。继去年11月发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》后，本市近日再次围绕这一生物医药产业新赛···

“基因治疗主要模式分为两种，一个是基因载体，一个是细胞治疗，CAR-T是细胞与基因治疗的一种，全球最昂贵的一款药Hemgenix，每剂350万美元，同样是由CSL Behring和uniQure···

“基因治疗主要模式分为两种，一个是基因载体，一个是细胞治疗，CAR-T是细胞与基因治疗的一种，全球最昂贵的一款药Hemgenix，每剂350万美元，同样是由CSL Behring和uniQure···

技术革新下，罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）、β-地中海贫血、肾上腺脑白质营养不良（ALD）都已经落地“救命药”，一针纠正突变的基因。如今，基因治疗也不再是罕见病的专属，···