细胞和基因治疗是全球科技与产业竞争的新赛道。继去年11月发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》后，本市近日再次围绕这一生物医药产业新赛道布局，发布《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025）》，希望由此全面激活创新链、产业链、资金链和人才链，提升产业发展能级。

什么是基因治疗？上海在这一领域基础和优势如何？最新发布的《行动方案》将在哪些方面为这一前沿领域发展赋能？记者就此采访了相关专家。


发挥上海优势，把握未来新机遇

基因治疗是指将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对由基因异常（通常是指基因缺失或基因突变）引起的疾病进行治疗的方法，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点，是继药物、手术后的第三种医学治疗方式。

上海市生物医药科技发展中心主任李积宗介绍：“就像汽车轮胎坏了可以打补丁或换新胎，基因缺失可以修复，基因突变可以替代，基因治疗是人类对抗疾病的一种全新手段。”

基因治疗与细胞治疗联系紧密且部分产品分类存在重合，如嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗产品、诱导性多能干细胞（iPSC）治疗产品等既属于基因治疗产品又属于细胞治疗产品。

上海是我国基因治疗领域的领跑者之一，具体表现在研发实力和人才两方面。目前，上海在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发领域处于全国领先地位。截至今年6月，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

根据《上海生物医药产业人才发展白皮书（2022版）》，截至2021年底，本市累计拥有隶属生命科学和医学学部的中国科学院院士64位，医药卫生学部的中国工程院院士36位。在生命科学相关基因研究、新靶标研究、组织工程、干细胞、转基因技术等科研领域，以及生产制造、外包服务等领域聚集了一批优秀人才队伍，各类高水平人才占全国1/5。


推动基础研究和产业应用“齐步走”

基因编辑工具、递送载体等底层技术的创新突破是基因治疗产品研发的限速步骤之一。当前，基因编辑的最核心专利仍然是作为2020年诺贝尔化学奖获得者主要科学贡献的CRISP/CAS9基因剪刀。

针对基础和底层技术，两年前，华东师范大学组建了多个基因编辑和细胞治疗实验室，并开展相关研究。其中，李大力教授团队用基因编辑方法治疗β地中海贫血已申请了临床批件，临床一期试验已基本完成。试验结果表明，十几例受试患者全部摆脱了输血依赖，疗效非常明显。

作为一个极具前景的未来产业前沿领域，基因治疗学科交叉范围广、技术开发壁垒高、临床应用挑战多、产业发展潜力大。对此，本市将设立重大科技专项，建设上海市前沿生物技术研究院和基因治疗特色研究型医院，推动该领域基础研究、临床转化和产品开发。

《行动方案》将给参与基因治疗产品研发的机构和企业带来“真金白银”。李大力表示，在保证安全的情况下，研究者发起的临床研究（IIT）能让基因治疗产品在临床上快速看到是否有效，加快迭代创新治疗方法，缩短产品开发周期，降低成本，“对IIT项目的资助，体现出政府的前瞻眼光和创新策略”。

用两年时间推动1-2个基因治疗创新产品申请上市——针对这一目标，《行动方案》给予了相关财税支持，对已在国内开展临床试验，由本市注册企业获得上市许可并在本市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，并推动本市基因治疗产品进入相关抗癌药品和罕见病药品清单，切实保障患者用药需求。


抓住市场和人才，加速产品落地

基因治疗产品前期技术研发投入大，售价也高。比如，诺华公司一款治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物定价超过200万美元，美国蓝鸟生物推出的治疗β地中海贫血的药物定价280万美元。尽管药物疗效显著，但高昂的产品售价让许多患者望而却步。

如何提高基因治疗产品的可及性？《行动方案》提出完善保险支持举措。其中包括，积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录，探索多元复合的支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围；推动本市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式等。

另一个制约基因治疗产业发展的因素是人才。信念医药集团首席运营官郑浩表示，我国基因治疗产业蓬勃发展期至今只有短短十年，产业人才相当匮乏。他说：“目前，我们已拥有12条研发管线，广泛布局基因治疗的常见病与罕见病，人才需求如饥似渴。”此次《行动方案》提出，在基因治疗领域试点设置工程硕博士培养项目，探索驻企培养新模式，让郑浩觉得很“解渴”，“还在读书的硕博提前进驻企业，可以第一时间知道产业痛点在哪里，这样的人才更契合市场需要。”