近日，艾伯维（AbbVie）和Capsida Biotherapeutics公司共同宣布将扩大其战略合作，开发用于具有高度未竟需求的眼部疾病的基因药物。艾伯维将把其广泛的能力与Capsida的新型腺相关病毒（AAV）工程平台和制造能力结合，以确认和推进3个项目。这项合作建立在两家公司于2021年达成的神经退行性疾病合作伙伴关系的基础上。

Capsida Biotherapeutics是一家充分整合的新一代基因治疗平台公司。该公司开发的高通量AAV工程平台通过在与人类相关的模型中对数十亿个衣壳变异进行生物学筛选，然后再进行反复的工程化和筛选，从而能够找出针对特定组织（如大脑）和细胞类型的最佳工程化AAV衣壳。其开发的单个工程化衣壳可以同时靶向单个或多个器官，并限制其在非靶向器官中的转导，有潜力帮助开发用于所有年龄段的罕见或常见疾病的疗法。该平台有望改善全身性AAV基因疗法的有效性和安全性，并为现有方法难以治疗的病患提供基因治疗。

此次合作中，Capsida将利用其高通量AAV工程平台主导所有项目的衣壳发现工作，并负责工艺开发和早期的临床生产。艾伯维将主导创新的治疗载荷方法，并负责治疗药物的开发和商业化。

根据协议条款，Capsida公司将获得7000万美元，包括前期付款和潜在的股权投资。对于协议中的3个项目，Capsida有望获得高达5.95亿美元的期权费和研发里程碑付款，并有可能获得进一步的商业里程碑付款。

艾伯维的全球研究发现负责人兼副总裁Jonathon Sedgwick博士说道：“此次与Capsida扩大合作，有望为患有严重眼疾的患者开发变革性的疗法。在追求以基因药物为基础的疗法的承诺中，艾伯维正不断扩展我们的能力。我们很高兴与Capsida成为合作伙伴。”

“艾伯维一直是一个优秀的合作伙伴，我们很高兴能将与艾伯维的合作扩展到眼科领域，”Capsida的首席执行官Peter Anastasiou先生说道，“将艾伯维在眼病药物开发和商业化方面的专业知识与Capsida充分整合的下一代AAV工程平台和制造能力相结合，有潜力为患有严重眼部疾病的患者提供新型疗法，并为其带来前所未有的获益。”

参考资料：

[1] AbbVie and Capsida Biotherapeutics Expand Strategic Collaboration to Develop Targeted Genetic Medicines for Eye Diseases with High Unmet Need. Retrieved February 24, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-and-capsida-biotherapeutics-expand-strategic-collaboration-to-develop-targeted-genetic-medicines-for-eye-diseases-with-high-unmet-need-301753576.html