英国一名罹患白血病的13岁女孩,成为首例接受一种开创性疗法且病情获得缓解的患者。

综合英国《地铁报》、《镜报》、BBC报道,Alyssa于2021年5月被诊断出患有“T细胞急性淋巴性白血病”,在经过化疗和骨髓移植等常规治疗后,Alyssa的病情仍未有所缓解。

医生告诉她的父母,他们已无能为力,但建议她可以参与一项新疗法的临床试验,Alyssa决定接受。

伦敦大奥蒙德街儿童医院(Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH)为Alyssa提供了使用新技术进行编辑的细胞,这种新型基因疗法被称为碱基编辑(base-edited)。这些细胞还配备了嵌合抗原受体 (CAR),使它们能够在不互相攻击的情况下搜寻和摧毁癌性T细胞。

接受治疗不到1个月,Alyssa的病情得到缓解,她也得以接受第2次骨髓移植来恢复免疫系统。在治疗3个月后的复查中,中途再次发现癌症的迹象,但最近两次没有发现疾病复发的痕迹,未来Alyssa将继续接受监测。

Alyssa在声明中说,她是受到鼓励才加入临床试验,这么做不仅为了自己,也为其他孩子。她的母亲Kiona也表示,希望这能证明研究是有效的,但愿这种疗法能提供给更多的孩童。

急性淋巴性白血病是最常见的儿童癌症,会影响免疫系统中的B细胞和T细胞,这两种细胞可对抗病毒和保护人体。

参与治疗的医生Robert Chiesa表示,Alyssa病情好转“非常不简单“,虽然未来几个月仍须追踪确认结果,但这是一个非常令人兴奋的消息,因为”显然这是医学的一个新领域,我们可以重新引导免疫系统来对抗癌症。”

他们计划再招募10名同Alyssa一样的患者,即常规治疗无效后采用这种新的治疗法。如果届时治疗成功的话,他们下一步可以在儿童病情较轻的时候就采用,并且将来还可以用于治疗其他类型的白血病。

目前,Alyssa期待着圣诞节的到来,期待在她姨妈的婚礼上当伴娘,骑自行车,回到学校,“做一些普通人做的事”。