上周，美国FDA加快批准了Iovance公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel），针对晚期黑色素瘤患者。这标志着全球首个TIL疗法的批准，同时也是第一个针对实体···

现代医学与分子生物学的融合催生了基因治疗概念。基因治疗的历史可追溯到1970年代，科学家们首次在细胞中进行基因治疗科学实践。1980年代，随着基因工程技术的快速发展，基···

近期，美国FDA批准了首个基因编辑疗法，治疗遗传性血液疾病——镰状细胞病。这一突破性的里程碑事件激励了国内基因疗法药物的研发。第一财经记者关注到，近期国内多个团队在···

据不完全统计，目前，国内已32款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、九天生物的SKG0201近日，九天生物（Skyline The···

2023年12月8日，FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于···

10月26日，24岁的患者小阎在四川大学华西医院接受第一次基因治疗。后续的检查显示，现在，他体内原本缺少的半乳糖苷酶活性已经达到了正常人水平，且在持续监测中。 小阎所接···

随着DNA重组、基因克隆等技术的逐步成熟，基因治疗这一具有革命性的医疗技术不断发展，改变了单基因遗传病的治疗现状，为肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的选择···

与同赛道的竞争者有所不同，和元生物技术（上海）股份有限公司董事长潘讴东既非著作等身的科学家，此前也未在明星药企中做过高管。一个没有专业技术背景或产业管理经验的人···

2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格居然高达280万美元。 什么药物这么贵？基因疗法是什么，药物怎么一款比一款贵？ 基因疗法是什么···

细胞和基因治疗是全球科技与产业竞争的新赛道。继去年11月发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》后，本市近日再次围绕这一生物医药产业新赛···

从攻关核心技术，到建立载体工艺、布局多个罕见遗传病基因治疗项目……南京生物医药谷企业中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称“中吉智药”）深耕行业20余年，坚持···

基因治疗是通过基因工程技术将目的基因导入靶细胞，通过调控、修复、替换、添加或删除遗传序列，以治疗或预防疾病的一种治疗方式。基因疗法在近20年间飞速发展，医学家们希···

幸福的家庭都是一样的，不幸的家庭各有各的不幸。1986年Sharif Tabebordbar出生时，父亲Jafar已经32岁。彼时Jafar已经出现了肌肉萎缩疾病的症状，走路跌跌撞撞，经常失去平···

三年前，浙江大学良渚实验室俞晓敏研究员接收了一个名为丫丫（化名）的女童患者，她患上了一种疑难症状，关节反复肿痛 10 年余导致跛行，不仅不能跑步，甚至连起身和走路都···

科技的发展使得人与人之间的沟通越来越便捷，书信、电子邮件、社交聊天软件，构筑出人类社会的通讯网络。而在我们的细胞中，也存在一个沟通众多基因的、纷繁复杂的通讯网络···

眼看着自己被亲人遗忘，却无能为力……因患者基数庞大、病理机制未明、病变不可逆，阿尔茨海默症一直是令不少人谈之色变的顽疾。 近日，香港科技大学（以下简称港科大）宣布···

2023年3月7日，国产MET抑制剂谷美替尼（SCC244）获NMPA（国家药品监督管理局）批准上市，用于MET外显子14跳变（MET ex14+）的局部晚期/转移性非小细胞肺癌的治疗。自2002年···

6月2日，婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液（以下简称“GC301注射液”）Ⅰ/Ⅱ期临床试验在北京协和医院启动，这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、···

在所有癌症中，肺癌一直是全球发病率最高的恶性肿瘤，但在今年世界卫生组织(WHO)国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球癌症最新数据中，乳腺癌新增人数首次超过肺癌，成为···

目前，细胞基因治疗（CGT）是最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，全球CGT行业市场规模自2016年起飞速增长。至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年···