从攻关核心技术，到建立载体工艺、布局多个罕见遗传病基因治疗项目……南京生物医药谷企业中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称“中吉智药”）深耕行业20余年，坚持科技自立自强，把病毒改造成基因递送载体，闯出了中国基因疗法的一条新路。


锚定基因治疗创新赛道归国创业

抓创新首先要抓科技创新。在中吉智药董事长董文吉看来，不管身处任何领域，都要给社会、国家、人类创造一些价值，“实现高水平科技自立自强是一直以来中吉智药对自己的要求，也是一种使命感。”

谈起创业历程，董文吉说要回溯至上世纪90年代。彼时，中国开始了第一个基因治疗临床试验，随之，基因治疗逐渐被被关注和重视，中国也迎来了基因治疗的浪潮。在这样的时代背景下，拥有医学分子生物学国家重点实验室工作背景的董文吉和另外两位创始人，先后从美国纽约血液中心、哈佛大学、剑桥大学深造归来。

长久的探索与钻研，让董文吉对行业发展趋势有着深刻的洞察与准确的把握。2018年，在天时、地利、人和的条件下，他开启创业之路。2021年2月，中吉智药正式落地南京生物医药谷，专注于病毒载体的经典基因疗法领域，立志成为基因治疗的创新企业。

“把病毒改造成基因递送载体是过去几十年科学界的主要选择。目前，国际已上市基因治疗药物采用的递送工具主要是病毒载体，这也是我们的专业积累。”凌空望远，董文吉带领团队先手落子，在国内开辟新赛道闯出“一片天”。


打造基因治疗领域的“卫星”承载药

今年6月1日，广西的10岁男孩贝贝（化名）迎来一个特殊的“儿童节”。就在这一天，常年受β-地中海贫血困扰的他，成功实现造血干细胞植入及造血重建，迎来“新生”。贝贝是中吉智药开展的慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者，目前已进入常规复诊随访阶段。

贝贝的“新生”得益于中吉智药的突破性疗法——基因治疗领域的“火箭”与“卫星”。“β-地中海贫血是体内缺失相关基因造成的，我们通过慢病毒载体，把修补后的基因植入患者体内。”董吉文介绍，“慢病毒载体相当于‘火箭’，而补充后的基因就像‘卫星’，通过专业核心技术，在这一重组病毒组合中，‘火箭’搭载着‘卫星’可整合到靶细胞、实现有效治疗。”

这一治疗方式可以解决β-地中海贫血患者造血干细胞来源不足、配型困难以及异基因移植风险等问题。值得一提的是，在此次临床试验中，“卫星”承载的是中吉智药第一款基于自建CMC全流程、自主研发的基因治疗药物——GMCN-508B。

研制具有“卫星”功能的“重组病毒”已是一道行业难题，想要实现工业化生产更是难上加难。传统技术生产难度大、成本高，中吉智药在长达7个月的设计论证、4个月的施工搭建后，完成了2600平方米的中试GMP生产车间建设。“国外虽然也有诱导型慢病毒载体产生技术，但还停留在早期阶段。我们已提前步入中试生产阶段。”董文吉介绍，中吉智药的生产车间实现从大规模病毒载体制备、纯化，到细胞分选、基因转导等工艺的全流程，具有工艺纯度高、产能高、准度高等优势。

目前，中吉智药已上线了慢病毒载体技术开发平台、造血干细胞平台以及AAV腺相关病毒载体等平台，逐步健全适用于输血依赖型β-地中海贫血、输血依赖型α-地中海贫血以及隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗产品管线。


构建优质朋友圈，持续拓展前沿市场

中吉智药从创立之初，就在深谋一盘“大棋”——强强联手持续壮大“朋友圈”，凝聚行业合力共绘发展蓝图。

2021年9月，中吉智药与北京希诺谷就遗传病大动物模型构建及基因治疗等达成战略合作。双方共同开发使用病毒载体构造大动物疾病模型的技术，力求向市场提供表型稳定、周期可控、成本可及性高的大动物模型。今年1月，中吉智药和纳昂达生物就病毒载体分析鉴定方法的开发达成战略合作，共同开发系列准确、高效的病毒载体分析鉴定方法。2月，中吉智药“牵手”南京元迈细胞，一同深入探索基因细胞治疗的未来发展。

据了解，纳昂达、元迈细胞均为南京生物医药谷企业。近年来，在政策扶持、贴心服务下，一个个生物医药企业在南京生物医药谷“串珠成链”，在各个细分赛道崭露头角。在园区，企业足不出“圈”，即可找服务、找资源、找伙伴，干事创业的“生力军”也不断蓬勃壮大。

凭借核心技术优势和前瞻性的市场布局，近年来，中吉智药还不断收获来自资本市场的“橄榄枝”：2020年10月，完成天使轮融资数千万元人民币；2022年1月，完成A轮融资1.05亿元。“在南京生物医药谷这片创新创业的热土上，中吉智药将继续发力，从技术到工艺、从药物到生产等环节不断创新，希望成为国内独树一帜、在国际占有一席之地的基因治疗公司。”董文吉表示。