基因编辑彻底改变了科学。

这是自1953年发现DNA以来遗传学最激动人心的时刻。这主要是由于科学突破,包括通过称为基因编辑的过程改变DNA的能力。

这项技术的潜力是惊人的——从治疗遗传疾病、改良粮食作物到抵御杀虫剂或气候变化,甚至像一家公司声称的那样,让某些物种“起死回生”。

未来我们只会听到更多关于基因编辑的信息。因此,如果你想确保你了解新的更新,你首先需要掌握基因编辑到底是什么。

我们的DNA由四个称为碱基(A,T,C和G)的关键分子组成。这四个碱基的序列被分组为基因。这些基因充当身体应该制造的关键物质的“密码”,例如蛋白质。蛋白质是重要的分子,对于维持健康和功能性的人类至关重要。

基因可能很短,通常由不到一百个碱基组成。一个很好的例子包括核糖体基因,它编码不同的核糖体,有助于创造新蛋白质的分子。

长基因由数百万个碱基组成。例如,DMD基因编码一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质,它支持肌肉细胞的结构和强度。DMD有超过220万个碱基。


基因编辑如何工作?

基因编辑是一种可以改变链中一个或多个点的DNA序列的技术。科学家可以移除或改变单个碱基,或者完全插入一个新基因。基因编辑可以从字面上重写DNA。

编辑基因有不同的方法,但最流行的技术使用一种称为CRISPR-Cas9的技术,该技术首次记录在2012年发表的一篇开创性论文中。Cas9是一种酶,就像一把剪刀,可以切割DNA。

它由一条RNA链(一种类似于DNA的分子,在这种情况下由科学家创建)辅助,该RNA将Cas9酶引导到科学家想要改变的DNA部分并将其与靶基因结合。

根据科学家想要实现的目标,他们可以只去除一段DNA,引入单个碱基变化(例如将A更改为G),或插入更大的序列(例如新基因)。一旦科学家完成,自然的DNA修复过程就会接管并将切割物粘合在一起。


基因编辑能做什么?

基因编辑对人类的好处可能是巨大的。例如,对人的DNA进行单一碱基改变可能是镰状细胞病(一种遗传性血液疾病)的未来治疗方法。患有这种疾病的人只有一个碱基发生了突变(从A到T)。与更复杂的遗传疾病(如心脏病或精神分裂症)相比,这使得该基因更容易编辑。

科学家们还在开发新技术,将更大部分碱基插入作物的DNA中,希望它们能够创造出抗旱作物,帮助我们适应气候变化。


为什么基因编辑有争议?

基因编辑是一个有争议的话题。除非政府与科学家合作规范其使用,否则它可能会成为另一种只使最富有的人受益的技术。

它伴随着风险。

2019年,中国报道了首例非法植入基因编辑胚胎的案件,并导致三名科学家入狱。科学家们曾试图保护双胞胎胎儿免受父亲传播的艾滋病毒的影响。

但是,当其他科学家阅读DNA实验负责人撰写的一篇关于双胞胎的未发表的论文中的段落时,他们担心研究人员可能没有引入免疫力,而是创造了后果仍然未知的突变。

开发设计婴儿的风险如此之高,以至于它不太可能很快成为合法。一个微小的错误可能会破坏婴儿的健康或导致他们一生中的其他疾病,例如增加患癌症的风险。

围绕这项技术的法律法规是严格的。大多数国家禁止植入以任何方式经过基因改变的人类胚胎。然而,正如2019年的例子所示,法律是可以打破的。

基因编辑有其优势。它具有治愈遗传疾病和创造抗旱作物的潜力。但科学家需要与法律和政策制定者密切合作,以确保该技术能够用于造福人类,同时将风险降至最低。