“CRISPR最初是一个好奇心驱动的基础研究项目，现在已成为无数研究人员使用的突破性策略，并能够帮助改善人类健康状况。” ——詹妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna）博士 ···

杜氏肌营养不良DMD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在婴幼儿中发病率达1/3300，致残的几率极高。典型的杜氏肌营养不良症早在2～3岁时就会出现症状，到了12～13岁时，绝大部分患···

伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISP···

今日，Krystal Biotech公司宣布，美国FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。这款基因疗法的获批斩获了多···