伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISP···

英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。 2020年10月7日，瑞典皇家···

当地时间周四一大早，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），···

近日，日本味之素公司将以 6.2 亿美元的全现金交易收购美国基因药物制造商 Forge Biologics 公司。 （来源：公司官网） 根据协议条款，需遵守惯例的成交条件，包括监管部门···

通过一次耳部注射，将基因治疗药物递送到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白，能恢复或改善患儿的听觉和言语功能。 日前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、遗传···

随着新疗法的批准、临床领域的采用的发展，细胞和基因疗法的发展取得了显着进展。这一进展将有助于更好地了解疾病的基本生理学和病理学，并提高个性化治疗的可用性，特别是···

帕金森病以中脑多巴胺能神经元丧失为特征，是一种常见的神经退行性疾病，全球有超过600万患者受其影响。全身给予左旋多巴是帕金森病患者的主要治疗方法，然而由于多巴胺受体···

2012年，CRISPR基因编辑横空出世。 当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-cel疗法在临床中···

世界上最美妙的声音是什么？也许是清晨小鸟在枝头“叽叽叽”的欢快歌声，也许是山间小溪潺潺的流水声，亦或是家人亲切的关怀和表扬... 然而，对于先天性耳聋的患者来说，由···

10月27日，舒易来医生在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会上分享了基因治疗药物RRG-003的全球首批多例基因治疗临床试验结果，其数据显示，5例患者中4例患者治疗后有明显的听···

2023年10月25日，Excision BioTherapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。 这是一款基于···

最近，美国食品药品监督管理局批准全球首个体内基因编辑疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。年底，世界首个CRISPR基因编辑疗法exa-cel有望获批上市。一个个突破性进展，预示着···

细胞和基因疗法（CGT）是先进的医学前沿领域之一，可以有效转化我们自己的机体来应对疾病。 在现代医学迅速发展的环境下，细胞和基因疗法（CGT）涌现成为一种突破性方法，有···

10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床，预计今年年底启动。NTLA-2001是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法···

2022年8月，美国FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法Zynteglo在美国上市，价格居然高达280万美元。 什么药物这么贵？基因疗法是什么，药物怎么一款比一款贵？ 基因疗法是什么···

基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引发的，通过基因疗法可以从本质上···

随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senesce···

非营利机构Généthon经常接受重大的挑战。该机构在 1990年创立时，主要致力于基因研究。 七年后，该机构转向了罕见病和超罕见病的基因疗法开发。这项工作非常艰难，但结果···

据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系···

编者按：近年来，新分子疗法成为医药产业的关注焦点，为这个行业带来了革命性的创新及无限的可能性。这些前沿疗法不仅在治疗罕见疾病方面表现出惊人的潜力，同时也为一些常···