今日，uniQure 与 Apic Bio 联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法 APB-102 达成授权协议。根据此协议，uniQure 将获得 APB-102 的全球开发与商业化权益。目前···

近日，基因疗法公司至善唯新完成逾2亿元人民币A+轮融资，本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。 据了解，本轮融资···

基因治疗指通过修复致病基因，或者导入正确基因从而达到治疗效果的一种手段，这种革命性的医疗技术为治疗肿瘤、遗传性疾病、自身免疫性疾病等带来了新的希望。2022年，先后···

近日，据Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受CRISPR Therapeutics和Vertex两家公司递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-ce···

XyloCor Therapeutics今日宣布完成检视其基因疗法XC001（encoberminogene rezmadenovec）治疗顽固性心绞痛（refractory angina）患者的临床1/2期试验。分析显示试验达成安全···

1965年，美国科学家罗伯特·霍利（Robert W. Holley）首次分离了转运RNA（tRNA），并阐明了其序列与大致的结构，并因此获得了1968年的诺贝尔生理学或医学奖。 根据中心法则···

当Rylae-Ann Poulin一岁时，她不像其他同龄孩子那样爬行或咿咿呀呀。一种罕见的遗传疾病使她甚至无法抬起头。她的父母晚上轮流把她直立起来，这样她就可以舒适地呼吸和睡觉···

今日，Fierce Biotech等多家行业媒体报道，欧洲药品管理局（EMA）已接受Vertex和CRISPR Therapeutics公司为CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）递交的监···

这届基因疗法，都能用来 " 续命 " 了。 你没看错！美国一家生物公司 Rejuvenate Bio 的科学家声称，他们通过重编程技术，让剩余 9 周寿命的小鼠，存活了 18 周。···

在 1972 年一篇具有里程碑意义的论文中[1]，医生 Theodore Friedmann 和生物化学家 Richard Roblin 描述了通过操纵 DNA 来帮助人类治疗遗传疾病的美好未来，但他们警告说，···

日前，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics共同宣布达成了一项新的战略合作，以推进多种用于治疗神经系统疾病的基因疗法。该合作包括了一项Voyager用于治疗帕金森···

思珀生物是一家致力于研究细胞外囊泡装载mRNA蛋白质疗法的新的生物技术公司，与其合作的研究人员开发了一种新型信使RNA（mRNA）递送系统，用于光老化皮肤中的胶原蛋白补充疗···

自古至今，“长生不老”一直是相关研究人员孜孜不倦努力的方向之一。不过在过去数百年间，这个目标就像是一个虚无缥缈的神话，始终未能实现。近日，分拆于哈佛医学院George···

前言 基因治疗这门极其前沿的技术，正处风口，不少人想要站上风口却又担心未知风险，于是驻足观望，寻找合适机会。2022年，基因治疗在曲折中迈上新台阶，共有5个药物获FDA、···

1. 潜在“first-in-class”的肝脏X受体（LXR）小分子激动剂abequolixron在不同类型肺癌中的早期临床试验结果公布，联用化疗的总缓解率（ORR）达38%，疾病控制率（DCR）达77···

美国FDA批准Hemgenix：首个B型血友病基因疗法 #血友病#2022年11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款用于B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezapa···

近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。该患儿名为Layla Richards，在位···

基因疗法（一）：基本概述 近年来，随着人类基因组计划取得超乎预想的进展，基因测序、RNA-seq等技术的突飞猛进，基因疗法（gene therapy）的热度迅速提高。基因疗法可以从···

基因疗法作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾···

进入到21世纪，人类正式进入到了生物治疗时代，以基因编辑技术为基础的基因疗法在人类疾病治疗史上留下了浓墨重彩的一笔。CRISPR基因编辑技术被称为“基因魔剪”，可以对基···