据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法 —— 碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技···

2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，欧盟已授予其 AAV 基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）有条件上市许可（CMA），用···

今年的12月1日是第35个“世界艾滋病日”。自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短40多年间，艾滋病在全球肆虐，已成为重大公共卫生问题和社会问题，引起了世界卫···

提起基因编辑，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑···

能不能用基因疗法来治疗遗传性的阿尔茨海默病？往大脑里注入一针基因治疗包，然后致病突变就被抑制了，患者头脑清楚了……这种构想乍一听很疯狂，但确实有一组研究者正尝试···

血友病（Hemophilia）患者血液“凝血因素”（coagulation factor）不足，会出现莫名瘀青、流鼻血、关节出血，甚至颅内出血致命，病情严重者需每周施打2~3次凝血因素，生活品···

癫痫主要的特征为自发和间歇性惊厥，过度活跃的脑回路是癫痫背后重要的发病机制。在传统药物治疗或手术治疗的过程中，药物可扩散至整个大脑，但不能够针对性治疗过度活跃的···

自发现首例艾滋病病例至今，全球感染艾滋病毒（HIV）的人数共计8000万左右。对人体免疫细胞的毁灭性打击和极高的治愈难度，是这种病毒残酷的杀手锏。 到目前为止，针对艾滋···

中国信念医药（上海）有限公司创始人肖啸认为，理论上AAV基因治疗属于“一针治疗，多年有效”。现有的临床数据显示，基因治疗可以让血友病患者体内凝血因子水平长期维持在一···

“让‘DNA甲基化时钟’慢一点可以延缓衰老吗？”11月27日，2022青年科学家50²论坛上，美国科学院院士、南方科技大学前沿生物技术研究院负责人朱健康以《从DNA第五碱基到健···

基因疗法可引入功能基因来替代突变基因，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。 21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治···

高调而生，如今研发之路却遭遇“折戟”，EDIT-101的未来究竟如何？创新药研发的前路又将如何？Editas放弃全球首个基因编辑疗法EDIT-10111月17日，临床阶段基因组编辑公司Ed···

美国时间11月22日，美国FDA宣布，澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准。随后，澳大利亚CSL将其产品定价为350万美元，折合人民币2500万元，这···

本周，关于基因治疗血友病的消息可谓双喜临门……首先是在本周二，FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗成人血友病B；···

昨日，全球首个血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发，使用腺相关病毒5（AAV5）载体递送表达凝血因子Ⅸ（FIX）Pa···

近些年，CRISPR技术发展迅猛，成为了生物医药、作物培育等领域的“当红明星”。 然而，近日张锋创立的Editas Medicine公司，却在CRISPR药物的临床试验中，面临了一次“滑铁···

即便是最伟大的造物主，工作也有出错的时候。体现在人类身上，造物主无意间搞错的一个基因，就可能给一个人带来终生的疾病折磨。好的一点是，人类向来有逆天改命的野心。一···

2022年11月22日，美国FDA批准了UniQure公司的腺相关病毒（AAV）基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型。这款AAV基因疗法售价高达350万美元···

国内头部基因/细胞治疗创新药企业传奇生物举办了2022年研发日活动，对自己的研发进展及创新布局进行了全面介绍。 可以说，传奇将自己未来的发展路径规划得非常清晰，一方面···

以色列特拉维夫大学开展的一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。这项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进···