受最近批准的鼓舞，基因治疗领域面临着关键的一年，可能会带来新的治疗方法，也会带来更多的挑战。在3月底之前的某个时候，一名患有遗传性血液疾病β地中海贫血的患者将接受···

在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公···

本周，多家创新药新锐宣布获得新一轮融资，它们的研究领域包括通过蝙蝠生物学开发创新疗法、下一代CAR-T抗癌疗法、表观遗传编辑疗法、宏基因组疗法等等。与此同时，美国FDA···

3月2日，宣布FDA批准其NTLA-2002的研究性新药（IND）申请，NTLA-2002是一种体内基因编辑药物，旨在使靶基因激肽释放酶B1（KLKB1）失活，在单剂治疗后永久性降低血浆激肽释放···

进入2月以来，已经发生了不少MNC退货的新闻。 2月初，随着各大药厂先后公布2022年财报，MNC或多或少都对管线进行了集体性调整，据bioSeedin不完全统计，这些制药大厂们几乎···

近日，艾伯维（AbbVie）和Capsida Biotherapeutics公司共同宣布将扩大其战略合作，开发用于具有高度未竟需求的眼部疾病的基因药物。艾伯维将把其广泛的能力与Capsida的新型···

01术语辨析首先需要指出的一点是，FDA 和 EMA对于细胞与基因疗法的术语设定是不一致的。细胞与基因疗法（CGT, cell and gene therapy）是FDA采用的称呼。对于同类治疗手段，···

葛兰素史克（GSK）日前宣布决定结束在细胞和基因治疗方面的投资，更看好小核酸药物的开发。为何放弃风头正盛的细胞和基因治疗，GSK寄予厚望的小核酸药物又有怎样的前景？ 细···

随着新冠疫苗的成功，mRNA技术成为近年生物医药产业的热门话题。在莫德纳和BioNTech各自的疫苗获批之后，mRNA技术的未来发展持续受业界关注。今日莫德纳传来两则好消息，除···

在经历了2022年的上市“井喷期”之后，基因疗法在2023年继续保持活跃态势。 2月20日，CSL Behring公司宣布，其B型血友病基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)获得欧···

导语：近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。Libmeldy是世界上第一个基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由芳基硫酸酯酶A（Aryls···

细胞与基因治疗无疑是近两年来生物创新药行业热度最高的领域之一，其中，基因疗法作为具有一次性治愈潜力的新型疗法，为许多缺乏有效治疗方案的罕见疾病带来了希望。自2016···

CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在···

今日，由著名学者张锋教授创建的新锐公司Aera Therapeutics“浮出水面”，该公司一亮相便得到业界广泛关注。这家公司背后可谓”星光璀璨“，科学创始人张锋教授之外，RNAi领···

日前，木头姐（Cathie Wood）的方舟投资公司（ARK）发布了一年一度的《Big Ideas 2023》投研报告。 方舟投资公司创始人、首席执行官兼首席投资官Cathie Wood 现年67岁的Cat···

随着时间不断前进，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）将有机会成为首个推出基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法的生物技术企业。日前，Vertex 公布了该公司 2022 年···

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定（RMAT），用以治疗达农病（Danon Disease）。根据新闻稿，这是首个从FDA获得RMAT···

2月2日，罗氏发布2022年年报： 去年总销售额632.81亿瑞士法郎，同比增长2%（按固定汇率算）。其中，制药业务销售额455.51亿瑞士法郎，同比2%，制药业务占比72%左右；诊断业···

最近，一项新的基因重编程实验，再次点燃了人们和“秦始皇”一样的热情。来自美国一家生物企业Rejuvenate Bio的科学家宣称：他们通过基因重编程技术，让原本剩余寿命只有8周···

2022年11月22日，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B···