“如果这种疗法能让我的儿子多活一天，那就是一种治愈。这就是我所看到的。”——布伦特·弗比，杜氏肌营养不良患童父亲▲Furbees一家（图片来源：参考资料[1]，Courtesy b···

“人工智能和基因编辑是当下两个比较热门的研究领域，而我们这项研究正是这两者之间的有效结合。在我看来，生物学与人工智能的结合是一个非常有发展潜力的方向。我们的研究···

想象一下，当你睡着时，你的视力完好无损，醒来时却发现什么都看不见了，没有任何办法可以恢复视力。这就是非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）患者的真实生活。NAION···

日前，Bluebird bio（蓝鸟生物）发布公告称，已向FDA提交其慢病毒基因疗法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）的BLA，用于治疗有血管闭塞（VOEs）病史的10岁及以上镰状···

细胞基因疗法是利用细胞和基因技术来治疗或预防疾病的新型生物医学手段，被认为是未来医药研发的重要方向之一。近年来，随着生命科学的进步和临床需求的增加，全球细胞基因···

编者按：基因疗法大展拳脚的时代正在拉开帷幕，基因疗法不仅在治疗色盲方面取得了突破，而且在治疗许多与视力无关的其他遗传性疾病，包括镰状细胞病、血友病和肌肉萎缩症等···

一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、···

生物黑客届的代表人物之一Elizabeth Parrish今年52岁，是美国生物科技公司BioViva的首席执行官，也是全球首位使用端粒逆转录酶基因疗法逆转衰老的自我实验者。 2016年4月，···

曾几何时，2021年的国家医保谈判场面令人历历在目，治疗脊髓性肌萎缩症的天价罕见病药诺西那生钠大幅降价成功进入医保（渤健的诺西那生钠单针价格由谈判前的69.97万元降至谈···

基因疗法（gene therapy）是以改变人遗传物质（DNA）为基础的一种生物医学治疗手段，通过一定方式将人正常基因或具有治疗作用的DNA片段导入人体细胞，以矫正、置换或阻断致···

4月7日，Sartorius （赛多利斯）表示将以约 24 亿欧元（约180亿人民币）的价格从投资者手中收购 Polyplus公司，以加强其为细胞和基因治疗公司提供服务的能力。该交易预计将···

躺在病床上的小男孩康纳·赫斯（Conner Hess）在前不久刚接受了一场干细胞移植手术，用于治疗他刻在基因密码中的疾病——脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）。小康纳的母亲里···

“从全球来看，细胞与基因治疗领域市场规模呈稳步增长态势。”在近日举办的第十二期中国药谷院士专家大讲堂上，与会专家表示，我国细胞与基因治疗领域研发与应用正加速崛起···

一、基因治疗的理念与发展 基因治疗是将外源性的正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。1972年，美国生物···

“15年前我的孩子出生时，基本上没有临床试验。虽然有学术研究，但这些成果并没有转化为临床应用。现在，我们正在探索许多不同的途径，从长远来看，这将使我们有非常多互补···

导读：如果能够将特定的蛋白质输送到特定的细胞类型中，将为生命科学研究以及疾病治疗提供巨大的潜力。然而，试图靶向感兴趣的细胞类型和能够将所选择的蛋白质跨细胞膜运输···

美国FDA在几年前曾预计，“到2025年，FDA每年将批准10-20款细胞和基因疗法。”麦肯锡近期的一份报告则基于管线进展做出更大胆的预测：“仅在2024年，预计将有多达21种细胞疗···

首个DMD基因疗法可能获批，尽管在后期监管方面出现了问题，但在德克萨斯州达拉斯举行的神经肌肉疾病会议上，制药公司高管和患者倡导者预测，美国食品药品监督管理局(FDA)仍···

近年来，基因治疗一直是头条新闻，部分原因是生物技术的快速发展使医生能够进行此类治疗。从广义上讲，基因疗法是通过调整细胞DNA的内容或表达来治疗或预防疾病的技术，通常···

疫情基本消退了，但是生物医药的寒冬似乎还未过去。近日，美国加州一家成立5年的基因疗法公司——CODA Biotherapeutics在谷歌地图上显示“永久关闭”了。大药企参股，知名投···