2022年11月22日，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B型血友病的基因疗法。这款药物定价350万美元，打破了全球最贵药物的纪录。

在B型血友病疗法获批3个月后，uniQure进一步扩大基因疗法布局，将Apic Bio的一款肌萎缩性脊髓侧索硬化（ALS）药物收入囊中。1月31日，uniQure和Apic Bio宣布就APB-102达成了一项全球许可协议，APB-102是一种临床阶段的基因疗法，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）型ALS患者。

根据该协议，uniQure公司获得了APB-102的全球开发和商业化权利，uniQure将会支付给Apic Bio公司1000万美元的预付款。此外，根据在美国与欧洲的监管里程碑以及预定的年销售额等，支付最多达4500万美元的款项。

ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”，患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。ALS是由于多种偶发或遗传性基因突变所造成，其中遗传性突变占了约10%的病例，而在这其中的20%与SOD1的突变相关。目前ALS获批的疗法仅能减缓疾病进展，而无法针对其潜在遗传因素进行治疗。

APB-102由表达miRNA的重组AAVrh10载体组成，miRNA的作用是降低SOD1的表达，旨在减缓或逆转有SOD1突变的患者的ALS进展。SOD1-ALS小鼠模型的临床前研究表明，APB-102大大提高了患病小鼠的生存率。在啮齿类动物和非人灵长类动物中，在建议的临床剂量下，脊髓运动神经元的SOD1也有相关减少。目前，FDA已经批准了APB-102的IND申请，并授予其孤儿药认定，相关临床I/II期试验预计于今年下半年启动。

uniQure研发总裁Ricardo Dolmetsch博士说:“APB-102的授权为uniQure提供了另一个临床阶段项目，该项目与我们目前的治疗方案战略上一致，并与我们治疗c9orf72基因突变引起的ALS的AMT-161项目高度互补。总之，这些ALS基因治疗候选药物有可能解决大多数遗传性ALS，并改变患者的生活。”

参考资料：

https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases