近日，Krystal Biotech, Inc 宣布，一款基于单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 载体的基因疗法Vyjuvek已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于 6 个月及以上患有营养不良···

基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引发的，通过基因疗法可以从本质上···

在 1972 年一篇具有里程碑意义的论文中[1]，医生 Theodore Friedmann 和生物化学家 Richard Roblin 描述了通过操纵 DNA 来帮助人类治疗遗传疾病的美好未来，但他们警告说，···