简单来说,基因治疗就是用“基因”治疗疾病。

基因治疗是将外源的正常基因导入靶细胞,以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病,从而达到治疗目的。

基因治疗是通过医学手段,纠正患者体内的相关基因缺陷,达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗将人类正常基因或治疗基因以某种方式导入人类靶细胞,以纠正基因缺陷、发挥治疗作用,以达到治疗疾病的一种新型生物医学技术。

目前,基因转移的方法分为生物方法、物理方法和化学方法。基因治疗的靶细胞分为体细胞、生殖细胞,基因治疗用于治疗对人类健康构成威胁的疾病,包括遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病和传染病等。

用“基因”治疗疾病

那么,“基因”又是什么呢?

最初基因“信息”被存储在DNA上,随着转录的发生,可以变为"RNA",RNA又被翻译成为蛋白质,RNA和蛋白质都可以发挥一定的“功能”。

DNA-RNA-Protein

而我们所说的用“基因”进行治疗,用的就是基因的DNA或RNA形式。

也就是说,基因治疗就是用“DNA”或“RNA”治疗疾病的疗法。

我们可以直接将DNA或RNA直接导入体内。

也可以通过病毒、细菌等包裹DNA或RNA之后,直接导入体内。

也可以将人体组织或细胞取出,体外导入DNA或RNA后,再将细胞回输人体发挥作用。

基因治疗导入的DNA或RNA,有的可以翻译成为有疗效的蛋白质。

蛋白翻译

有的可以调控mRNA的加工或降解。

或者直接修改病人的DNA的序列,从而达到治疗疾病的作用。

总之,基因治疗就是用“DNA”或“RNA”这样的遗传物质治疗疾病的疗法。